公司发展历程与定位 - 公司成立于2010年，并于2014年上市 [1] - 公司由现任首席执行官Emil Kakkis创立，其核心定位是专注于罕见病领域，并特别关注那些仍存在高度未满足医疗需求的患者和疾病 [1] 业务战略与技术平台 - 公司致力于开发多样化的技术平台，以解决罕见病领域未满足的医疗需求 [2] - 其技术平台组合包括酶替代疗法、小分子疗法和基因疗法等多种模式 [2] - 公司战略是根据不同疾病的特点，从多样化的平台中选择最佳方案来攻克疾病 [2]