公司核心产品动态 - 公司附属公司上海和誉生物医药科技有限公司自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061获得美国FDA授予用于治疗软骨发育不全的罕见儿科疾病药物资格认定 [1] - 基于此资格认定 若该适应症最终获批 公司将有机会获得优先审评券 可用于加速FDA对其他新药申请的审评或转让给其他申请人 具有重要战略与商业价值 [1] 产品研发与临床进展 - ABSK061是一种高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂 在临床前研究中显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征及安全性优势 [2] - ABSK061目前正在开展针对3-12岁儿童软骨发育不全患者的II期临床试验 [2] - ABSK061的口服给药方式在便捷性和治疗依从性方面具有显著优势 尤其对儿科患者而言 使其有望成为治疗儿童和青少年软骨发育不全患者的潜在候选药物 [2] 疾病背景与市场机会 - 软骨发育不全是一种会导致严重生长及发育障碍的常染色体遗传性罕见病 主要影响18岁以下人群 [1][2] - 该病的发病机制主要源于FGFR3基因突变引起的FGFR3异常激活 从而抑制软骨正常骨化过程 [2] - 靶向FGFR抑制剂有望为软骨发育不全患者提供更精准、更有效的治疗选择 [2] - 美国FDA设立罕见儿科疾病药物资格认定项目 旨在通过提供经济激励鼓励药企研发针对严重罕见病的创新疗法 以加速相关药物审批进程 [1]