报告行业投资评级 * 本报告为行业观察周报，未提供明确的行业投资评级 [1][2][4] 报告的核心观点 * 报告期内，中国医药行业研发活动活跃，创新药与仿制药审批均有进展，全球范围内多项关键临床研究取得积极或负面结果 [8][29][40][51] * 国内创新药领域，本周共有**98个**创新药/改良型新药临床/上市申请获承办，**86款**获临床试验默示许可，覆盖肿瘤、代谢、自免、感染等多个疾病领域 [8] * 国内仿制药领域，本周有**41项**仿制药申报上市/临床，**6个品种通过**一致性评价（10项受理号），**55个品种视同通过**一致性评价（74项受理号）[29][30] * 全球研发方面，多家中国药企产品在国内外取得重要研发进展，包括获批临床、申报上市及获得FDA资格认定等，同时多项国际多中心III期临床研究结果公布 [40][51] 根据相关目录分别进行总结 一、本周国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析 * **总体概况**：2026.03.09-2026.03.15期间，共有**98个**创新药/改良型新药临床/上市申请获CDE承办，其中国产药品受理号**82个**，进口**16个** [8] * **获批临床**：本周共计**86款**创新药/改良型新药临床试验申请获得默示许可，包括化学药**48款**，生物药**37款**，中药**1款** [8] * **重点获批临床产品**：包括思合基因用于慢性乙型肝炎的ASO疗法**SG-12注射液**、科伦博泰/和铂医药用于特应性皮炎的长效TSLP双抗**SKB-575注射液**、成都微芯用于MTAP缺失实体瘤的PRMT5抑制剂**CS-08399片**等 [8][9] * **获批上市**：本周无新药获批上市 [9] 二、本周国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析 * **总体概况**：本周共有**41项**仿制药申报上市/临床获CDE承办，包括新注册分类上市申请**36项**，临床申请**4项**，一致性评价申请**1项** [29][30] * **一致性评价进展**：本周**6个品种通过**一致性评价（按受理号计**10项**），**55个品种视同通过**一致性评价（按受理号计**74项**）[30] * **治疗领域与剂型分布**：过评/视同过评品种主要集中于消化系统与代谢药物（**19%**），剂型以片剂（**32%**）和注射剂（**34%**）为主 [31][32] * **企业及品种排名**：浙江东亚药业过评/视同过评品种最多（**2种**）；注射用卡非佐米和米诺地尔搽剂过评受理号最多（均为**4个**）[31][33][34] * **首次过评品种**：包括康哲药业的德度司他片、通化万通的二甲双胍格列本脲片(I)等 [36] * **竞争激烈品种**：地奈德乳膏、瑞舒伐他汀依折麦布片(I)等品种过评/视同过评企业数已达**7家**或以上 [37] 三、本周国内医药大健康行业政策法规汇总 * **政策速览**：本周主要政策涉及重组蛋白药物质量综述、医保便捷支付、罕见病酶替代疗法药物研究、HPV疫苗和流感疫苗临床试验技术指导原则等 [38] * **重点政策**：国家药监局药审中心发布《流感病毒疫苗临床试验技术指导原则（试行）》，统一规范流感疫苗临床试验要求，按年龄段分层评价，并对新型疫苗提出特殊考察要求 [39] 四、本周全球创新药研发概览 * **TOP10研发进展**：复宏汉霖B7H3-唾液酸酶融合蛋白**HLX-316**、康方生物三抗**AK-150**、正大天晴泛KRAS抑制剂**TQB3205**等在中国获批临床；君实生物皮下注射PD-1单抗**JS-001sc**（12项适应症）、君圣泰全球首创糖尿病新药**HTD1801**、荃信生物IL-17A抗体**QX002N**在中国申报上市；金赛药业**GenSci128片**、和誉医药**ABSK061**获FDA孤儿药或罕见儿科疾病资格 [40][41][42][43][45][47][48][50] * **积极临床结果**： * Vertex公司双重抑制剂**Povetacicept**治疗IgA肾病的III期研究显示，治疗组24h-UPCR较安慰剂组下降**49.8%** [51][56] * 百时美施贵宝分子胶降解剂**Mezigdomide**联合疗法在复发难治多发性骨髓瘤III期研究中显示PFS具有统计学显著改善 [51][57] * 艾伯维长效amylin类似物**ABBV-295**在I期研究中显示剂量依赖性体重下降 [53][58] * 歌礼小分子GLP-1R激动剂**ASC30**在美国II期研究中，经安慰剂校正后平均体重下降**6.3%（第12周）** 和 **7.5%（第16周）** [53][59] * 优时比IL-17A/F单抗**比奇珠单抗**在治疗银屑病关节炎的III期头对头研究中优于利生奇珠单抗 [53][62] * 中国生物制药IDH1抑制剂**TQB3454**治疗胆道癌的III期研究达到PFS和OS优效终点 [53][63] * Ultragenyx公司AAV基因疗法**DTX301**治疗OTC缺乏症的III期研究取得积极顶线数据 [55][64] * **失败临床结果**：罗氏口服SERD新药**Giredestrant**联合疗法治疗ER+乳腺癌的III期研究未达到PFS主要终点 [51][56]

药物资格认定与激励政策 - 公司自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061获得美国FDA授予的孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗软骨发育不全(ACH) [1][3] - ODD认定将带来多项潜在利好，包括符合条件的临床试验税收抵免、新药上市申请(NDA)/生物制品许可申请(BLA)费用免除，以及批准后享有七年市场独占权的潜在资格 [1] - 此次ODD认定是ABSK061继获得FDA罕见儿科疾病(RPD)资格认定后的又一关键里程碑，有望为其在美国的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持 [2][3] 疾病背景与药物机制 - 软骨发育不全是一种罕见的常染色体遗传病，会导致严重的生长发育障碍，其发病机制主要源于FGFR3基因突变引起的FGFR3异常激活，抑制软骨正常骨化 [1] - ABSK061是一款高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，通过降低对FGFR1的抑制并保持对FGFR2/3的高活性，有望实现比第一代泛FGFR抑制剂更宽的治疗窗口，从而提升临床疗效并减少副作用 [1][2] - 口服给药方式预期将大幅提升治疗的便利性和患者依从性，尤其突显了其作为儿童及青少年ACH患者治疗选择的潜力 [1] 临床开发进展与计划 - ABSK061目前正在一项针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床试验中进行评估，该研究已于2025年12月在中国完成首例患者给药 [1] - 初步临床数据预计将于2026年下半年公布 [1] - 在获得RPD与ODD资格认定后，公司将持续加速ABSK061的全球临床开发与注册进程 [2] 公司及药物基本信息 - ABSK061由和誉医药(上海和誉生物医药科技有限公司)自主研发并完全拥有，是一款新型口服生物利用度良好的小分子FGFR2/3抑制剂 [2][3] - 第一代泛FGFR抑制剂已在多种携带FGFR2/3变异的肿瘤中展现出临床疗效并获全球监管批准 [2]

公司产品与研发里程碑 - 公司附属公司和誉医药自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗软骨发育不全[1] - 此次孤儿药资格认定是ABSK061在近期获得FDA罕见儿科疾病资格认定后的又一关键里程碑，有望为产品在美国的临床开发、注册申报与商业化提供有力支持[1] - 孤儿药资格认定可带来多项潜在利好，包括符合条件的临床试验税收抵免、新药申请/生物制品许可申请费用免除，以及批准后享有七年市场独占权的潜在资格[1] 产品特性与临床前数据 - ABSK061是一款高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，临床前研究显示其具有强效的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及具有前景的安全性特征[2] - 产品采用口服给药方式，预期将大幅提升治疗的便利性和依从性，尤其对于儿童患者群体，突显其作为儿童及青少年软骨发育不全患者治疗选择的潜力[2] - 作为新一代FGFR抑制剂，ABSK061通过降低对FGFR1的抑制并保持对FGFR2/3的高活性，旨在克服第一代泛FGFR抑制剂的局限性，有望实现更宽的治疗窗口，从而提升临床疗效[3] 临床开发进展与未来计划 - ABSK061目前正在一项针对3-12岁软骨发育不全儿童患者的II期临床试验中进行评估，该研究已于2025年12月在中国完成首例患者给药[2] - 该II期临床试验的初步数据预计将于2026年下半年公布[2] - 在获得FDA授予的罕见儿科疾病与孤儿药资格认定后，公司计划持续加速ABSK061的全球临床开发与注册进程，致力于为全球软骨发育不全患者提供创新治疗选择[2] 疾病背景与市场机会 - 软骨发育不全是一种罕见的常染色体遗传病，会导致严重的生长发育障碍，其发病机制主要源于FGFR3基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程[1] - 靶向FGFR抑制剂有望为软骨发育不全患者提供更为精准且有效的治疗选择[1] - 第一代泛FGFR抑制剂已在多种携带FGFR2/3变异的肿瘤中展现出临床疗效并在全球范围内陆续获得监管批准，这为新一代选择性抑制剂如ABSK061的开发提供了验证和潜在的市场路径[3]

格隆汇3月19日丨和誉-B(02256.HK)发布公告，公司的附属公司上海和誉生物医药科技有限公司("和誉 医药")宣布，其自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得美国食品药品监督管理 局("FDA")授予的孤儿药资格认定("ODD")，用于治疗软骨发育不全("ACH")。这是ABSK061近期获得 FDA授予罕见儿科疾病("RPD")资格认定后，在其全球开发进程中的又一关键里程碑。ODD有望为该产 品在美国的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持。 ...

新产品和新技术研发 - 公司附属和誉医药自主研发FGFR2/3抑制剂ABSK061[2][4] - ABSK061获FDA授予孤儿药和罕见儿科疾病资格认定[2][4] - ABSK061正针对3 - 12岁患者进行II期临床试验，2026下半年公布初步数据[5] 公司概况 - 上海和誉生物成立于2016年4月，专注肿瘤领域[8] - 公司建立丰富创新产品管线，专注肿瘤精准和免疫治疗[8]

新产品和新技术研发 - 依帕戈替尼联合靶免疗法一线治疗晚期肝细胞癌完成II期临床首例患者给药[2][3] 数据相关 - 原发性肝癌中HCC约占75%-85%[3] - FGF19过表患者一线靶免联合治疗后mPFS为6.1个月，低表患者为11.4个月[4] - FGF19过表患者一线靶免联合治疗后ORR为33.3%，低表患者为45.2%[4] - 约30%的HCC患者存在FGF19过表达[4][7] - 依帕戈替尼联合阿替利珠单抗治疗HCC，FGF19过表患者ORR超50%，mPFS超7个月[5][7]

公司核心产品进展 - 公司自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061获得美国FDA授予的罕见儿科疾病药物资格认定 用于治疗软骨发育不全 [1] - 若该适应症最终获批 公司将有机会获得优先审评券 可用于加速FDA对其他新药申请的审评 亦可转让 具有重要的战略与商业价值 [1] - ABSK061目前正在针对3-12岁儿童ACH患者开展II期临床试验 [2] 产品特性与机制 - ABSK061是一种高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂 在临床前研究中显示出显著的靶点抑制活性、良好药代动力学特征及安全性优势 [2] - 该产品为口服给药方式 在便捷性和治疗依从性方面具有显著优势 尤其对儿科患者 [2] - 软骨发育不全的发病机制主要源于FGFR3基因突变引起的异常激活 靶向抑制剂有望为患者提供更精准有效的治疗选择 [1] 资格认定背景与意义 - 罕见儿科疾病药物资格认定项目由FDA设立 旨在通过提供经济激励 鼓励药企研发针对主要影响18岁以下人群的严重罕见病的创新疗法 以加速相关药物审批进程 [1]

公司核心产品动态 - 公司附属公司上海和誉生物医药科技有限公司自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061获得美国FDA授予用于治疗软骨发育不全的罕见儿科疾病药物资格认定 [1] - 基于此资格认定 若该适应症最终获批 公司将有机会获得优先审评券 可用于加速FDA对其他新药申请的审评或转让给其他申请人 具有重要战略与商业价值 [1] 产品研发与临床进展 - ABSK061是一种高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂 在临床前研究中显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征及安全性优势 [2] - ABSK061目前正在开展针对3-12岁儿童软骨发育不全患者的II期临床试验 [2] - ABSK061的口服给药方式在便捷性和治疗依从性方面具有显著优势 尤其对儿科患者而言 使其有望成为治疗儿童和青少年软骨发育不全患者的潜在候选药物 [2] 疾病背景与市场机会 - 软骨发育不全是一种会导致严重生长及发育障碍的常染色体遗传性罕见病 主要影响18岁以下人群 [1][2] - 该病的发病机制主要源于FGFR3基因突变引起的FGFR3异常激活 从而抑制软骨正常骨化过程 [2] - 靶向FGFR抑制剂有望为软骨发育不全患者提供更精准、更有效的治疗选择 [2] - 美国FDA设立罕见儿科疾病药物资格认定项目 旨在通过提供经济激励鼓励药企研发针对严重罕见病的创新疗法 以加速相关药物审批进程 [1]

公司研发进展 - 公司附属公司和誉医药自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061获得美国FDA授予的罕见儿科疾病药物资格认定 用于治疗软骨发育不全 [1] 产品管线与市场定位 - ABSK061是一款针对特定靶点FGFR2/3的口服小分子抑制剂 [1] - 该药物资格认定针对的适应症为软骨发育不全 [1]

新产品和新技术研发 - 和誉医药自主研发的FGFR2/3抑制剂ABSK061获FDA授予罕见儿科疾病药物资格认定[2][3] - ABSK061是全球首款进入临床试验的FGFR2/3抑制剂[6] - ABSK061正开展针对3 - 12岁儿童ACH患者的II期临床试验[4]