核心诉讼事件 - 律师事务所Faruqi & Faruqi正在调查Ultragenyx Pharmaceutical Inc，并提醒投资者关于针对该公司的联邦证券集体诉讼的截止日期为2026年4月6日 [1] - 诉讼指控公司及其高管在2023年8月3日至2025年12月26日期间，就药物setrusumab的临床试验信息做出了虚假和/或误导性陈述，以及/或未能披露相关风险 [1] 具体指控内容 - 指控称，公司营造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息的假象，同时淡化了其III期ORBIT研究患者未能达到年化骨折率统计学显著降低的风险，以至于第二次中期分析得以进行并向投资公众展示 [1] - 指控指出，公司对III期ORBIT研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的，因为公司未能传达基于缺乏安慰剂对照组进行适当比较的II期结果来设定这些阈值数字的风险，因此未能排除该研究中AFR的降低可能仅仅是由于护理标准提高和提供新疗法带来的安慰剂效应所触发 [1] 关键临床数据披露与市场反应 - 2025年7月9日，公司披露III期ORBIT研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，并且III期ORBIT和COSMIC研究将“推进至最终分析” [1] - 在此消息公布后，公司股价下跌超过25% [1] - 2025年12月29日，公司宣布其III期ORBIT和COSMIC研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” [1][2] - 公司据称将研究失败归因于ORBIT研究中“安慰剂组的骨折率较低”以及COSMIC研究中趋势未达到统计学显著性 [1][2] - 在此消息公布后，公司股价下跌超过42% [1][2] 诉讼程序相关信息 - 法院指定的首席原告是拟议集体中在寻求的救济方面拥有最大经济利益、具备代表性且典型的成员，其代表拟议集体指导和监督诉讼 [1][2] - 拟议集体的任何成员均可通过其选择的律师向法院申请担任首席原告，或选择不采取行动而作为缺席集体成员 [1][2] - 是否担任首席原告不影响分享任何赔偿的能力 [1][2]