商业表现 - 公司商业成功主要由核心产品Crysvita引领 该产品实现了两位数的同比增长 [1] - 除Crysvita外 产品Dojolvi和Evkeeza也表现出显著增长 同时Mepsevii也提供了稳定的商业收入支持 [1] 研发管线进展 - 公司管线重点聚焦于Angelman综合征项目 预计关键数据将在今年下半年读出 [2] - 基因疗法管线取得良好进展 其中GSDIa项目已获得PDUFA日期 Sanfilippo项目紧随其后 [2] - 管线中还包括OTC和Wilson病等深度项目 显示出临床管线的丰富性 随着项目成熟并推向商业化 公司期待为管线引入新项目 [2]