公司研发进展 - 中国生物制药附属公司正大天晴自主研发的国家1类创新药TQB3454（IDH1抑制剂）治疗伴IDH1突变晚期胆道癌的III期临床研究完成期中分析，独立数据监查委员会判定主要研究终点无进展生存期和总生存期均达到方案预设的优效界值 [1] - 公司已与中国国家药品监督管理局药品审评中心就该适应症的上市申请进行沟通并获得书面同意，将于近期递交上市申请 [1] - 这是全球第2个、国内第1个IDH1抑制剂在胆道癌取得成功的III期临床研究 [1] - TQB3454-III-01研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的Ⅲ期临床研究，旨在评估该药在既往经含吉西他滨和氟尿嘧啶类为基础联合方案治疗失败的伴IDH1突变的晚期胆道癌中的有效性和安全性 [1] - 期中分析结果显示，相比对照组，TQB3454可显著降低晚期胆道癌患者的疾病进展或死亡风险，显著延长患者的无进展生存期和总生存期，其安全性数据与已知风险一致，未发现新的安全性信号 [1] - 公司计划于今年在国际权威学术大会公布详细研究数据 [1] - TQB3454已于2023年4月被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序，此次III期临床研究取得积极成果将进一步加速其上市进程 [2] 行业与疾病背景 - 胆道癌主要包括胆管癌和胆囊癌，约占所有消化系肿瘤的3% [2] - 2021年全球新发胆道癌患者数量超过20万，且发病率呈上升趋势 [2] - 胆道癌以腺癌为主，具有恶性程度高、预后极差的特点，5年生存率不足5% [2] - 鉴于其高度的侵袭性，多数患者在初诊时已进展至中晚期阶段，仅约10-20%的患者有根治性手术机会，且术后复发率高达60% [2] - IDH1抑制剂是胆道癌精准治疗的重要组成部分，但目前国内尚无针对该靶点的药物获批，临床需求亟待满足 [2] - TQB3454有望尽快为胆管癌患者提供新的治疗选择 [2]