Ultragenyx's gene therapy helps control ammonia levels in late-stage study
Ultragenyx Pharmaceutical基因疗法DTX301三期临床试验结果 - 公司实验性基因疗法DTX301在三期临床试验中帮助患者更好地控制与罕见遗传病相关的氨水平 [1] - 该疗法针对鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症,在36周时将氨控制的关键指标较安慰剂组改善了18% [1] - OTC缺乏症是一种罕见的遗传性疾病,由缺乏帮助清除氨的肝脏酶引起,可导致毒性积聚,引发意识模糊、癫痫和昏迷 [1] - 公司表示该药物总体耐受性良好,最常见的副作用是可通过类固醇控制的肝脏相关问题 [1] 达美航空纽约-特拉维夫航线暂停 - 达美航空宣布将纽约至特拉维夫航线的暂停服务延长至本月底 [1]