2025年第四季度及全年业绩表现 - 公司2025年第四季度营收为1.065亿欧元，同比增长15%；全年总营收为3.761亿欧元，同比增长27%，毛利率稳定在约88% [4][5] - 2025年调整后营业利润（剔除非经常性收购相关成本等）为3640万欧元，而2024年为亏损860万欧元；营业现金流改善至5470万欧元，2024年为小幅负值 [2] - 尽管用于收购Abliva支出6800万欧元，年末现金及有价证券仍增至1.811亿欧元 [2] 核心产品销售情况 - RUCONEST 2025年全球营收同比增长26%，第四季度增长9%；2025年美国销量增长20%，第四季度增长2% [1][12] - Joenja 2025年全球营收同比增长29%，第四季度大幅增长53%，达到1980万美元；全年Joenja营收为5800万美元 [1][9] - 截至2025年底，美国付费治疗患者达120人，较2024年底增长25%；2025年美国确诊的APDS患者新增40人，是2024年新增18人的两倍多 [9] 运营费用与成本管理 - 2025年运营费用增至3.113亿欧元，剔除410万欧元一次性重组费用后为3.072亿欧元，符合公司此前3.04亿至3.08亿欧元的指引区间 [3] - 若进一步剔除2970万欧元Abliva相关费用，运营费用在可比基础上仅增长2% [3] - 公司预计2026年商品销售成本约占营收的10%，对应毛利率约为90%，且未计入任何额外的Joenja商业里程碑付款 [22] 研发管线与监管进展 - 计划将leniolisib（Joenja）适应症从APDS扩展至其他原发性免疫缺陷病，两项针对低发病率PID的II期概念验证试验已完成入组，顶线数据预计在2026年下半年公布 [13] - 针对napazimone治疗原发性线粒体病的注册性研究正在进行，盲态中期分析显示两个终点均通过无效性检验，预计2026年完成入组，2027年读出数据，2028年可能获批 [17] - 2026年运营费用指引为3.3亿至3.35亿欧元，其中包含超过6000万欧元的增量研发投资 [21] 2026年业绩指引与预期 - 重申2026年营收指引为4.05亿至4.25亿欧元，意味着较2025年增长8%至13% [18] - 预计RUCONEST增长为中等个位数（区间中值），Joenja增长在2026年将加速，年度增长率预计比2025年高出约10个百分点 [19][20] - 2026年第一季度，渠道库存减少预计将使美国RUCONEST营收同比增长受到7%至9%的负面影响，该因素已计入全年指引 [19] 市场竞争与患者动态 - 尽管美国遗传性血管性水肿市场出现近五年首次新的治疗选择，RUCONEST在2025年仍保持韧性，其策略继续专注于需要快速可靠按需治疗的高发作频率患者 [7] - 第四季度观察到新上市疗法的竞争影响，有患者尝试新疗法后回归Ruenia，特别是在注重可靠性和快速缓解的高发作频率患者中，回归周期约为3至6个月 [8] 国际市场拓展 - Joenja在英国于2025年4月推出后取得“坚实的首年接纳”，并通过政府支持的准入计划惠及患者 [10] - 在欧洲，已为12岁及以上患者提交leniolisib上市许可申请，预计在3月获得CHMP意见，欧盟委员会可能在今年上半年批准；在日本，药事食品卫生审议会已建议批准4岁及以上APDS患者使用，预计3月底前获得PMDA正式决定 [16] 业务发展与战略 - 公司持续寻找收购和许可引进机会，但强调没有“紧迫性”去通过交易来抵消弱点，任何交易都需具有互补性并能创造价值 [27] - 2025年10月宣布的20%一般及行政人员削减计划，预计将在2026年带来900万欧元的有利影响 [21]