公司概况与业务介绍 - Solid Biosciences 是一家精准基因医学公司 其核心项目是针对杜氏肌营养不良症(DMD)的003项目 其次是弗里德赖希共济失调(FA)项目 此外公司还拥有多个心脏项目以及用于基因治疗递送的衣壳、启动子、双质粒等一系列递送技术 [2] 核心研发项目与竞争格局 - 公司的核心项目是DMD基因疗法003 在DMD治疗领域存在多个基因疗法项目 但尚无头对头比较试验 公司认为003项目是其中最全面的项目之一 [3][4]