公司面临集体诉讼 - 律师事务所Robbins Geller宣布，在2023年8月3日至2025年12月26日期间购买Ultragenyx Pharmaceutical Inc普通股的投资者，可在2026年4月6日前申请成为该证券集体诉讼的首席原告 [1] - 诉讼指控Ultragenyx及其部分高管在诉讼期间作出虚假和/或误导性陈述，并/或未能披露关键信息，违反了1934年《证券交易法》 [1] 诉讼核心指控 - 指控被告制造了虚假印象，即公司拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息，同时淡化了其III期Orbit研究中患者未能实现年化骨折率具有统计学意义降低的风险，以至于第二次中期分析得以进行并向投资者公布 [1] - 指控事实是，公司对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观是错位的，因为公司未能传达相关风险，即这些阈值数据是基于没有安慰剂对照组进行适当比较的II期结果，因此无法排除该研究中AFR的降低可能仅是由护理标准提高和接受新疗法的安慰剂效应所引发 [1] 引发股价下跌的关键事件 - 2025年7月9日，公司披露III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，并且III期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析” [1] - 在此消息公布后，Ultragenyx股价下跌超过25% [1] - 2025年12月29日，公司宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在分别与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” [1] - 公司将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的低骨折率”以及Cosmic研究中未达到统计学显著性的趋势 [1] - 在此消息公布后，Ultragenyx股价下跌超过42% [1]