公司与产品 - 公司Fennec Pharmaceuticals是一家专注于开发对抗癌症患者因顺铂化疗导致耳毒性的专科制药公司[14] - 公司核心产品PEDMARK®是首个也是唯一一个获得美国FDA批准用于降低1个月及以上患有局限性非转移性实体瘤的儿科患者与顺铂治疗相关的耳毒性风险的疗法[2][6] - 该产品在欧洲和英国以品牌名PEDMARQSI销售，已获得欧盟委员会和英国的批准[14] 产品市场地位与临床数据 - PEDMARK是唯一一个拥有经两个开放标签随机3期临床研究证实的疗效和安全性数据及既定给药方案的药物[2] - 美国国家综合癌症网络以2A类推荐建议将PEDMARK用于青少年和年轻成人群体[3] - 在美国每年约有500,000名被诊断患有癌症的患者可能接受铂类化疗，而耳毒性的发生取决于化疗的剂量和持续时间，许多患者将终身需要助听器[4] 商业拓展与合作伙伴 - 2024年3月，公司与欧洲领先的专科制药公司Norgine Pharmaceuticals Ltd达成独家许可协议，由后者负责PEDMARQSI在欧洲、英国、澳大利亚和新西兰的商业化[15] - 目前PEDMARQSI已在英国和德国上市销售[15] 知识产权与市场独占 - PEDMARK在美国享有孤儿药独占权，PEDMARQSI在欧洲获得了儿科用药上市许可，享有总计十年的数据和市场保护[16] - 公司拥有的专利为PEDMARK在美国和国际市场提供保护直至2039年[16] 法律和解与市场排他性 - 公司已与Cipla Limited及Cipla USA就关于Cipla向FDA提交的PEDMARK仿制药上市申请诉讼达成和解[1] - 根据和解协议，Cipla在2033年9月1日之前或特定情况发生前不会将其仿制硫代硫酸钠产品推向市场[1] 产品安全性与不良反应 - 在临床试验中，8%至13%的患者出现超敏反应[9] - 高钠血症在临床试验中发生率为12%至26%，其中包含1例3级病例[11] - 低钾血症在临床试验中发生率为15%至27%，其中9%至27%的患者为3级或4级[11] - 在SIOPEL 6研究中，最常见的不良反应是呕吐、恶心、血红蛋白降低和高钠血症[13] - 在COG ACCL0431研究中，最常见的不良反应是低钾血症[13]