核心观点 - Ascendis Pharma公布了其药物TransCon CNP (navepegritide)治疗软骨发育不全的两年期关键试验积极数据 显示持续改善生长和身体比例 且耐受性良好 该药物已在美国获批 欧洲监管决定预计在2026年第四季度 [1][2][7] 试验设计与结果 试验设计 - ApproaCH试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的关键试验 涉及84名2-11岁的软骨发育不全儿童 前52周比较TransCon CNP (100 µg/kg 每周一次)与安慰剂 之后所有参与者进入开放标签扩展期 接受TransCon CNP治疗至第104周 [3] 疗效数据 - 身体比例持续改善：接受TransCon CNP治疗的儿童 其上/下身段比例较基线的变化从第52周的-0.04进一步改善至第104周的-0.10 [7] - 安慰剂组转换后效果一致：第52周从安慰剂转换为TransCon CNP的儿童 其上/下身段比例也显示出相似的改善 从第52周的-0.02改善至第104周的-0.10 [7] - 身高Z评分改善持续：从第52周到第104周 身高Z评分（基于软骨发育不全特定标准和CDC标准）的变化获益 与治疗组前0-52周观察到的结果一致 [7] - 线性生长持续增加：两年数据显示 治疗保持了线性生长的持续增加 [2] 安全性与耐受性 - 两年治疗期间 TransCon CNP总体耐受性良好 大多数不良事件为轻度或中度 无导致治疗中止或退出试验的事件 [7] - 未出现有症状的低血压 注射部位反应总体发生率较低 为每暴露人年0.35次 且均为轻度 [7] 试验完成度 - 试验保留率强劲 84名入组儿童中有80名完成了试验 且这80名儿童全部加入了长期的开放标签AttaCH扩展试验 [7] 产品与监管状态 产品信息 - TransCon CNP是C型利钠肽(CNP)的前药 每周给药一次 旨在持续向全身组织受体提供活性CNP 以对抗软骨发育不全中过度活跃的FGFR3信号通路 [2] - 该药物于2026年2月获美国FDA批准 商品名为YUVIWEL 用于治疗2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全儿科患者 以增加线性生长 [2] 监管进展 - YUVIWEL的上市授权申请正在接受欧洲药品管理局的审评 监管决定预计在2026年第四季度 [2] 疾病背景 - 软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病 由FGFR3基因变异引起 估计全球有超过25万人受累 [6] - 该疾病不仅影响骨骼生长 FGFR3变异在全身组织表达 还与肌肉、神经、心肺并发症风险增加相关 影响患者生活质量和身体健康 [6] - 婴幼儿及儿童期可能出现的并发症包括脊柱异常、脑室扩大、肌力受损、听力缺陷、慢性耳部感染、上气道阻塞、睡眠呼吸障碍、髋关节问题、腿部弯曲和慢性疼痛等 [6] 公司信息 - Ascendis Pharma是一家全球性生物制药公司 专注于应用其创新的TransCon技术平台开发疗法 以解决未满足的医疗需求 [9] - 公司总部位于丹麦哥本哈根 在欧洲和美国设有其他设施 [9]