BioMarin停止骨病治疗药物中期试验 - BioMarin Pharmaceutical将停止其骨病治疗药物Voxzogo针对特纳综合征、SHOX缺乏症和聚集蛋白聚糖缺乏症的中期临床试验 原因是试验中报告了数例患者出现髋关节脱位的情况[1] - 此消息导致公司股价下跌4%[1] 试验详情与受影响适应症 - Voxzogo在针对特纳综合征、SHOX缺乏症和聚集蛋白聚糖缺乏症患者的中期试验中被测试 这些是不同的遗传性疾病 会导致严重身材矮小 在某些情况下还会导致骨骼发育异常[2] - 特纳综合征发生在女性X染色体部分或全部缺失的情况下 SHOX缺乏症源于一个与生长相关的基因缺失或故障 聚集蛋白聚糖缺乏症则由一个对软骨结构重要的基因突变引起[2] - 在中期试验期间 数名患者出现了股骨头骨骺滑脱 即髋关节球部在骨骼仍在生长的区域从股骨上滑脱[3] 药物后续开发计划与竞争格局 - BioMarin表示将继续在努南综合征患者以及一种原因不明的身材矮小症患者中测试Voxzogo 努南综合征的特点是身体多个部位的典型发育停止[3] - Voxzogo注射剂已于2021年获得美国食品药品监督管理局批准 用于治疗软骨发育不全症 这是一种侏儒症[4] - 上月 FDA批准了Ascendis Pharma的每周注射一次药物Yuviwel 使其成为第二个获得美国批准的软骨发育不全症疗法[4] 相关公司与行业动态 - 新闻中提及了与BioMarin存在竞争关系的公司Ascendis Pharma A/S[1][4] - 新闻内容涉及生物制药行业 特别是针对罕见遗传性骨骼生长障碍的药物研发领域[1][2][3][4]