公司核心进展与战略 - 全球4WARD三期慢性中性粒细胞减少症试验按计划推进 预计在2026年第三季度完成患者入组 [1][2] - 欧洲药品管理局人用药品委员会就Mavorixafor治疗WHIM综合征给出了积极意见 建议在欧盟授予上市许可 最终批准决定预计在2026年第二季度做出 [1][2][6] - 公司通过近期股权融资和运营费用削减 现金储备足以支撑运营至2028年 [1][6] 4WARD临床试验详情 - 4WARD试验是一项全球性、关键的三期临床试验 旨在评估口服、每日一次的Mavorixafor（联用或不联用G-CSF）在慢性中性粒细胞减少症患者中的疗效、安全性和耐受性 [8] - 该试验为期52周 是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究 计划入组176名12岁及以上患者 [8] - 试验主要终点是降低年化感染率和实现中性粒细胞绝对计数的阳性应答 [8] 产品与市场信息 - Mavorixafor是一种口服小分子CXCR4选择性拮抗剂 可通过下调CXCR4受体 将功能性中性粒细胞从骨髓动员至外周血 [7] - 慢性中性粒细胞减少症是一种罕见的原发性血液疾病 特征为循环中性粒细胞持续或间歇性异常低下超过三个月 患者面临严重感染风险且生活质量下降 [5] - 若获批 Mavorixafor将成为欧洲首个且唯一治疗WHIM综合征的疗法 [2] 财务业绩摘要 (截至2025年12月31日) - 现金、现金等价物及短期投资总额为2.53亿美元 [6][14] - 第四季度净产品销售额为230万美元 全年净产品销售额为650万美元 全部来自美国市场XOLREMDI产品的销售 [6] - 第四季度许可及其他收入为30万美元 全年许可及其他收入为2860万美元 全部来自与Norgine的对外许可协议 [6] - 第四季度运营亏损为2370万美元 全年运营亏损为8690万美元 [6] - 第四季度净亏损为2390万美元（每股亏损0.22美元） 全年净亏损为7920万美元（每股亏损1.87美元） [6][13]