公司核心产品进展 - Mirum Pharmaceuticals已完成其核心产品Livmarli用于治疗胆道闭锁等罕见胆汁淤积性肝病相关瘙痒的III期EXPAND研究的患者招募 [1] - 该III期研究为双盲、安慰剂对照试验，主要终点是评估从基线到第20周瘙痒严重程度的变化，次要终点包括血清胆汁酸等胆汁淤积性肝病标志物的变化 [1][2] - 该研究旨在支持Livmarli标签扩展至更多胆汁淤积性瘙痒适应症，预计将在2026年第四季度获得顶线数据 [2][8] 核心产品Livmarli概况 - Livmarli是一种口服回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，目前已获全球批准用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，并在美国和欧洲获批用于治疗某些进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [3] - 2024年，FDA批准了Livmarli的新片剂配方，用于治疗Alagille综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的瘙痒，该口服片剂于2025年6月在美国上市 [4] 公司财务与销售表现 - 公司主要收入由其核心产品Livmarli驱动，该产品自推出以来销售稳步增长 [9] - 2025年，Livmarli的净产品销售额达到3.6亿美元，同比增长68.8% [9] - 除Livmarli外，公司其他已上市产品（Cholbam胶囊和Ctexli片剂）也进展良好，这些产品是2023年收购Travere Therapeutics的胆汁酸产品线后加入的 [10] - 2025年，这些胆汁酸药物的收入为1.613亿美元，同比增长31% [10] - 基于已上市产品的强劲销售，公司预计2026年全球净产品销售额将在6.3亿至6.5亿美元之间 [11] 公司股价与行业对比 - 年初至今，Mirum的股价上涨了17.3%，而同期行业涨幅为2.8% [5]