公司核心产品VOXZOGO的最新临床数据 - 公司于3月12日发布了其已获批治疗软骨发育不全的药物VOXZOGO的积极临床试验数据 [1] - 数据显示在2岁前开始治疗能最大化获益包括身高增长、改善身体比例和臂展 [2] - 数据显示6个月以下开始使用VOXZOGO的患儿在4年内表现出持续的改善 [2] VOXZOGO的市场表现与疗效数据 - 数据显示已有超过5000名患儿在50多个国家使用了VOXZOGO [4] - 来自日本、欧洲和美国的数据均显示出强劲疗效 [4] - 例如日本2岁以下患儿在12个月内身高增长9.91厘米在24个月内增长15.62厘米 [4] 公司的业务与研发管线 - 公司致力于针对严重及危及生命的医疗状况和罕见病开发并商业化疗法 [5] - 公司的产品管线包括Valoctocogene roxaparvovec、Vosoritide（即VOXZOGO的通用名）以及BMN 307 [5]