公司法律诉讼状态 - 一家全国性证券律师事务所正在调查针对Ultragenyx Pharmaceutical Inc (NASDAQ: RARE) 的潜在索赔 并提醒投资者注意在2026年4月6日前申请成为集体诉讼首席原告的截止日期 [3] - 该诉讼指控公司及其高管违反了联邦证券法 做出了虚假和/或误导性陈述 和/或未能披露相关信息 [5] 公司被指控的具体行为 - 指控称 被告制造了虚假印象 让人误以为他们拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息 同时淡化了其III期Orbit研究患者未能实现年化骨折率具有统计学意义降低的风险 从而影响第二次中期分析得以进行并向投资公众展示 [5] - 指控称 实际上 公司对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的 因为公司未能传达基于缺乏安慰剂对照组进行适当比较的II期结果来设定这些阈值数字的风险 因此未能排除该研究中AFR的降低可能仅仅是由于护理标准提高和接受新疗法产生的安慰剂效应所触发 [5] 公司临床研究进展与市场反应 - 2025年7月9日 Ultragenyx披露其III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性 并且III期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析” [6] - 在上述消息公布后 根据起诉书 Ultragenyx股价下跌超过25% [6] - 2025年12月29日 Ultragenyx宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在与安慰剂或双膦酸盐相比降低年化临床骨折率的主要终点上达到统计学显著性” 据称公司将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的骨折率较低”以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性 [7] - 在上述消息公布后 根据起诉书 Ultragenyx股价下跌超过42% [8] 诉讼相关方信息 - 法院指定的首席原告是 在集体所寻求的救济中拥有最大经济利益的投资者 且其诉求具有代表性并能代表推定集体指导和监督诉讼 [9] - 律师事务所鼓励任何了解Ultragenyx行为相关信息的人士与其联系 包括举报人、前雇员、股东等 [10]