即将进行的学术会议展示 - 公司将于2026年3月22日在西班牙马德里举行的第52届欧洲血液与骨髓移植学会年会上主持一场行业会议，会议主题为“TA-TMA治疗进展：评估一种新型靶向疗法的作用” [1] 核心产品与商业化进展 - 公司核心产品YARTEMLEA®是一种凝集素途径抑制剂，靶向抑制MASP-2酶，已获得美国FDA批准，用于治疗成人和2岁及以上儿科患者的造血干细胞移植相关血栓性微血管病，并在美国上市销售 [2] - 针对TA-TMA适应症的YARTEMLEA营销授权申请目前正在欧洲药品管理局审评中 [2] - 公司已完成其长效MASP-2抑制剂OMS1029的1期临床试验 [2] - 公司上周完成了YARTEMLEA®向分销商的首次商业发货，移植中心同日开始下单，目前成人和儿科TA-TMA患者已在医院和门诊开始接受治疗 [7] 研发管线与合作 - 根据近期宣布的资产购买和许可协议，诺和诺德获得了扎替尼巴特的全球权利，这是一种处于临床开发阶段的MASP-3抑制剂，用于治疗PNH及其他替代途径适应症 [3] - 公司研发管线还包括OMS527，一种处于临床开发阶段的磷酸二酯酶7抑制剂，用于治疗可卡因使用障碍，该项目由美国国家药物滥用研究所全额资助 [3] - 公司拥有不断增长的新型分子和细胞肿瘤学项目组合 [3] - 公司近期成功完成了其OncotoX-AML癌症治疗平台在非人灵长类动物中的初步研究，该疗法首先针对急性髓系白血病 [6] 公司背景与行业活动 - 公司是一家创新型的商业阶段生物技术公司，致力于为大规模市场和罕见病适应症发现和开发首创的蛋白质及小分子疗法，重点领域包括补体介导的疾病、癌症以及成瘾或强迫症 [2] - EBMT年会是移植和细胞治疗领域专业人士的关键活动，汇集了全球相关方 [2]