公司与监管进展 - Theriva Biologics 宣布已与美国食品药品监督管理局（FDA）成功举行2期结束（EOP2）B类会议，就其主要临床候选药物VCN-01联合标准疗法（SoC）化疗治疗转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的3期临床试验设计达成一致 [1] - FDA基本同意了公司提出的3期临床试验设计，该设计与成功的VIRAGE 2期试验设计紧密相关 [2] - FDA与欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）此前提供的科学建议一致，认为一项成功的、高质量的随机双盲3期研究（比较VCN-01+吉西他滨/白蛋白结合型紫杉醇SoC与安慰剂+SoC）可支持潜在的生物制品许可申请（BLA） [3] - 基于FDA和EMA的综合反馈，公司得以最终确定关键性3期临床试验方案，并寻求战略融资机会 [1][4] 临床试验设计与数据 - 在2025年公布的VIRAGE 2b期试验中，接受VCN-01联合SoC化疗的转移性PDAC患者，其总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和缓解持续时间（DoR）均优于仅接受SoC化疗的患者 [2] - 在VIRAGE试验中，接受两剂VCN-01治疗的患者在OS和PFS方面改善更为显著，因此公司计划在3期试验中纳入重复给药和适应性设计，以优化试验时间线和结果 [2] - FDA进一步同意了VCN-01和吉西他滨/白蛋白结合型紫杉醇在重复“大周期”中的给药方案（允许在3期试验中给予超过2剂VCN-01）、拟议的入排标准、主要终点（总生存期）、关键次要终点（包括无进展生存期）以及适应性设计的使用 [3] 候选药物VCN-01 - VCN-01是一种系统性给药的溶瘤腺病毒，旨在选择性地在肿瘤细胞内进行强效复制，并降解肿瘤基质，该基质是癌症治疗的重要物理和免疫抑制屏障 [6] - VCN-01通过三种方式发挥多重抗肿瘤作用：选择性感染和裂解肿瘤细胞；增强联合给药的化疗产品的进入和灌注；增加肿瘤免疫原性，使肿瘤暴露于患者免疫系统和联合给药的免疫疗法产品之下 [7] - 系统性给药使VCN-01能够对原发肿瘤和转移灶同时发挥作用 [7] - 迄今为止，在公司及研究者发起的针对不同癌症（包括PDAC、头颈鳞状细胞癌、卵巢癌、结直肠癌和视网膜母细胞瘤）的临床试验中，已有142名患者接受了VCN-01治疗 [7] 疾病背景：胰腺导管腺癌 - 胰腺导管腺癌（PDAC）占所有胰腺肿瘤的90%以上 [5] - 胰腺癌通常在早期阶段没有典型症状，大多数病例在晚期（局部晚期非转移性或转移性疾病）才被确诊，此时手术切除和可能的根治性治疗已不可行 [5] - 据估计，仅约10%的病例在就诊时可切除，而30-40%的患者在诊断时已处于局部晚期/不可切除阶段，50-60%的患者已出现远处转移 [5] 公司业务 - Theriva Biologics是一家多元化的临床阶段公司，致力于开发治疗癌症及相关疾病的新型疗法，专注于需求高度未满足的领域 [1][8] - 公司正在推进一个新的溶瘤腺病毒平台，旨在通过静脉注射、玻璃体内注射和瘤内注射给药，以触发肿瘤细胞死亡、改善联合癌症疗法对肿瘤的渗透，并促进患者免疫系统产生强大且持久的抗肿瘤反应 [8] - 公司的主要临床阶段候选药物是VCN-01 [8] - 公司还有一项关于SYN-004的探索性临床试验正在进行中，该药物旨在降解胃肠道内的某些常用静脉注射β-内酰胺类抗生素，以防止微生物组损伤 [8]