公司核心临床试验进展 - Moleculin Biotech 宣布其关键性2B/3期MIRACLE试验已入组第45名受试者 这触发了试验中期45名受试者数据揭盲的最后准备阶段 数据揭盲预计在2026年中进行 这可能是公司发展的关键拐点[1] - 公司董事长兼CEO认为 即将到来的数据读出是公司迄今为止最重要的里程碑 是评估其潜力能否实现的关键指标[2] - 第45名受试者入组完成 标志着公司进入了催化剂密集期 即将迎来可能是公司历史上最重要的数据时刻[5] 关键试验设计与数据预期 - MIRACLE试验是一项全球性、适应性设计的2B/3期研究 旨在评估Annamycin联合阿糖胞苷治疗复发或难治性急性髓系白血病 已在8个国家展开[2] - 试验方案规定 在前45名受试者完成治疗后进行早期数据揭盲 预计将产生约30名接受Annamycin联合治疗和15名对照组患者的初始数据集[2] - 此次中期数据读出预计将为疗效、安全性和剂量优化提供关键见解 并为研究的3期部分提供依据[2] - 试验的适应性设计旨在通过将2B期数据整合到计划的3期部分 支持简化的全球注册路径 符合包括FDA Project Optimus原则在内的监管指导[4] - 该计划有望基于完全缓解这一主要终点 继续朝着潜在的加速批准路径推进[4] 早期疗效与安全性数据 - 2026年2月 公司报告了MIRACLE试验前30名患者的初步盲态复合完全缓解率为40% 其中包括30%的完全缓解和10%伴部分血液学恢复的完全缓解[3] - 这些数据尤其值得注意 因为约35%的受试者曾接受过维奈托克为基础的治疗并失败 且许多患者具有通常与不良预后相关的不利遗传标记[3] - 即使在包含对照组的情况下 这些初步盲态汇总结果也优于历史上阿糖胞苷单药治疗复发或难治性急性髓系白血病的缓解率[3] - 公司早期的2期AML MB-106临床试验产生的疗效优于任何已获批用于复发或难治性急性髓系白血病的药物 并且至今治疗的100多名患者中未出现任何相关心脏毒性[2] 后续开发计划与管线概览 - 在中期数据读出后 入组将继续进行以达到90名患者 从而实现第二次数据揭盲 研究的3期部分将在确定最佳剂量后开始[2] - 公司预计在2026年第三季度完成MIRACLE试验A部分的90名受试者入组 随后将进行A部分的完整数据揭盲[2] - 公司的主要候选药物Annamycin是一种旨在避免多药耐药机制且无现有蒽环类药物常见心脏毒性的新一代蒽环类药物 目前正开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移[7] - 公司还在开发WP1066 一种能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子 同时刺激天然免疫反应的免疫/转录调节剂 靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症[9] - 公司管线还包括一系列抗代谢药物 包括用于潜在治疗致病性病毒以及某些癌症适应症的WP1122[9]