公司核心动态 - Biodexa Pharmaceuticals PLC宣布与Tanner Pharma Group建立战略合作伙伴关系，为家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者启动eRapa的全球早期用药计划 [1] - 该计划首次允许临床医生在临床试验之外为FAP患者开具这种研究性药物 [1] - 首席执行官Stephen Stamp表示，公司致力于改善FAP患者的生活，目前该疾病尚无获批的治疗方案，只有改变生活的手术 [3] 产品与研发进展 - eRapa是一种雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服胶囊制剂，是一种mTOR抑制剂 [4][8] - mTOR在FAP息肉中被证明过度表达，这为使用eRapa这样的mTOR抑制剂提供了理论依据 [3][4] - eRapa已在美国获得孤儿药认定，并计划在欧洲寻求该认定 [3] - 基于2024年5月和6月分别在消化疾病周和InSIGHT 2024会议上公布的开放标签II期试验数据，公司已启动一项双盲、安慰剂对照的III期注册试验 [4] - 该III期试验计划在美国和欧洲的30个临床中心开展，计划招募168名患者，按2:1（药物：安慰剂）随机分配 [4] - III期项目获得了德克萨斯州癌症预防与研究所提供的2000万美元资助 [4] 疾病背景与市场机会 - 家族性腺瘤性息肉病（FAP）的特征是结肠和/或直肠息肉增生，通常发生在青少年中期 [3] - FAP患者目前没有获批的治疗方案，主动监测和手术切除是标准护理 [3] - 如果不治疗，FAP通常会导致结肠癌和/或直肠癌 [3] - FAP具有显著的遗传性，据报道美国发病率为五千分之一至万分之一，欧洲为一万一千三百分之二至三万七千六百分之一 [3] 公司其他研发管线 - 公司的主要在研项目包括：用于FAP和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa；用于胃肠道间质瘤（GIST）的MTX240；以及用于治疗1型糖尿病的tolimidone [7] - MTX240是一种分子胶，能使GIST癌细胞特异性共表达的两种细胞内蛋白PDE3a和SLFN12紧密结合，形成稳定复合物，从而驱动核糖核酸酶介导的细胞凋亡 [9] - Tolimidone是一种口服、强效、选择性的Lyn激酶抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用显示出血糖控制潜力 [10] 合作伙伴与资助方 - 合作伙伴Tanner Pharma Group是一家总部位于美国夏洛特的专业医药服务提供商，专注于改善全球药物可及性 [5] - 资助方德克萨斯州癌症预防与研究所（CPRIT）已向德克萨斯州研究机构授予29亿美元资助，并吸引了超过57亿美元的额外公共和私人投资 [6] - 2019年11月5日，德克萨斯州选民批准了一项宪法修正案，为CPRIT额外提供30亿美元，使其在癌症研究和预防方面的总投资达到60亿美元 [6] 公司基本信息 - Biodexa Pharmaceuticals PLC是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗或预防胃肠道癌症的创新产品 [1] - 公司总部和研发设施位于英国卡迪夫 [11]