核心事件 - Biodexa Pharmaceuticals PLC 宣布与 Tanner Pharma Group 建立战略合作伙伴关系 启动针对家族性腺瘤性息肉病患者的 eRapa 全球早期用药计划 [1] - 该计划首次允许临床医生在临床试验之外为FAP患者开具这种研究性药物 [1] - 该计划将面向全球临床医生 适用于符合条件的患者 并受当地法规以及政府或私人资金可用性的约束 [2] 关于家族性腺瘤性息肉病 - FAP的特征是结肠和/或直肠息肉增生 通常发生在青少年中期 [3] - 目前尚无获批的FAP治疗选择 主动监测和手术切除结肠和/或直肠仍是标准护理 [3] - 若不治疗 FAP通常会导致结肠和/或直肠癌 [3] - FAP具有显著的遗传性 据报道美国发病率为5,000至10,000分之一 欧洲为11,300至37,600分之一 [3] - mTOR已被证明在FAP息肉中过度表达 这为使用eRapa等强效安全的mTOR抑制剂治疗FAP提供了理论依据 [3] 关于eRapa药物 - eRapa是雷帕霉素（亦称西罗莫司）的一种专有口服胶囊制剂 [4] - 雷帕霉素是一种mTOR抑制剂 mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用 并在肿瘤发生过程中被激活 [4] - 基于2024年5月和6月分别在消化疾病周和InSIGHT 2024上公布的开放标签2期试验数据 公司已启动一项双盲、安慰剂对照的3期注册试验 [4] - 该3期试验计划在美国和欧洲启动30个临床中心 招募168名患者 按2:1（药物:安慰剂）随机分配 [4] - 该3期项目获得了德克萨斯州癌症预防与研究所提供的2000万美元资助 [4] - eRapa已在美国获得孤儿药认定 并计划在欧洲寻求该认定 [3] 公司研发管线 - 公司的主要研发项目包括：用于治疗家族性腺瘤性息肉病和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa 用于治疗胃肠道间质瘤的MTX240 以及用于治疗1型糖尿病的tolimidone [7] - MTX240是一种分子胶 能使GIST癌细胞特异性共表达的两种细胞内蛋白PDE3a和SLFN12紧密靠近形成稳定复合物 从而稳定SLFN12 使其通过独立于KIT信号的机制驱动RNase介导的GIST细胞凋亡 [9] - Tolimidone是一种口服、强效、选择性的Lyn激酶抑制剂 在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用展示出血糖控制效果 有潜力成为同类首创的血糖调节剂 [10] 合作伙伴与资助方 - 合作伙伴Tanner Pharma Group是一家总部位于美国夏洛特的专业医药服务提供商 专注于改善全球药物可及性 [5] - 资助方德克萨斯州癌症预防与研究所迄今已通过其学术研究、预防和产品开发研究项目向德克萨斯州研究机构授予了29亿美元资助 [6] - 该研究所已招募了237名杰出研究人员 支持43家公司到德克萨斯州建立、扩张或搬迁 并产生了超过57亿美元的额外公共和私人投资 [6] - 其资助已提供了740万次拯救生命的癌症预防和早期检测服务 覆盖了德州所有254个县 [6] - 2019年11月5日 德州选民压倒性批准了一项宪法修正案 为该研究所额外提供30亿美元 使其在癌症研究和预防方面的总投资达到60亿美元 [6]