公司活动公告 - ProQR Therapeutics将于2026年4月8日美国东部时间上午10:00至约11:30举办一场名为“拓展Axiomer™ RNA编辑技术超越AX-0810的机会”的虚拟投资者和分析师活动 [1][6] - 活动将通过网络直播进行，包含管理层演讲以及与分析师之间的问答环节 [1][6] 活动核心内容 - 活动旨在展示公司基于Axiomer™平台的更广泛RNA编辑研发管线，并宣布将在未来获得临床数据读取的新项目 [1] - 公司将在活动中公布其领先项目AX-0810的主要适应症 [1] - 此次活动举办于公司预计在2026年上半年获得AX-0810靶点结合数据之前 [1] 技术平台介绍 - ProQR正在开发一种名为Axiomer的下一代RNA碱基编辑技术，该技术有潜力为多种疾病带来一类新的疗法 [3][4] - Axiomer技术利用名为“编辑寡核苷酸”的分子，通过招募人体细胞中天然存在的ADAR酶，以高度特异性的方式实现RNA的单核苷酸编辑 [3] - 该技术可将RNA中的腺苷转化为肌苷，而肌苷在翻译时被视为鸟苷，从而纠正致病突变、调节蛋白质表达或改变蛋白质功能以达到治疗目的 [3] 公司研发管线与里程碑 - 公司的研发管线基于其专有的RNA修复平台技术构建 [4] - AX-0810是公司针对胆汁淤积性疾病的领先开发项目，目前正在进行1期临床研究 [5] - 公司预计将在2026年上半年获得AX-0810的初步1期临床数据，并在2026年内获得多个项目的临床进展更新 [5]