公司事件与法律行动 - 律师事务所Faruqi & Faruqi正在调查针对Ultragenyx Pharmaceutical Inc的潜在索赔，并提醒投资者注意2026年4月6日的首席原告申请截止日期 [2] - 一项针对Ultragenyx的联邦证券集体诉讼已提起，指控公司及其高管在2023年8月3日至2025年12月26日期间做出虚假和/或误导性陈述，并/或未能披露重要信息 [1][5] - 律师事务所鼓励在此期间购买或获得Ultragenyx证券的投资者联系他们讨论法律权利 [1] 具体指控内容 - 指控称公司营造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息的虚假印象，同时淡化了其III期Orbit研究患者未能实现年化骨折率具有统计学意义降低的风险，以至于第二次中期分析得以进行并向投资公众展示 [5] - 指控称公司的乐观情绪是基于错误基准，因其未能传达基于缺乏安慰剂对照组的II期研究结果设定阈值数据的风险，未能排除该研究中AFR的降低可能仅由护理标准提高和提供新疗法的安慰剂效应触发 [5] 临床研究失败与市场反应 - 2025年7月9日，Ultragenyx披露其III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，III期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析” [6] - 在此消息公布后，Ultragenyx股价下跌超过25% [6] - 2025年12月29日，Ultragenyx宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未“在降低年化临床骨折率的主要终点上分别对比安慰剂或双膦酸盐达到统计学显著性” [7] - 公司将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的骨折率较低”，以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性 [7] - 在此消息公布后，Ultragenyx股价下跌超过42% [8]