核心观点 - Disc Medicine公司宣布其核心候选药物bitopertin用于治疗红细胞生成性原卟啉症的关键性III期APOLLO临床试验已完成患者入组和给药，研究规模因需求旺盛而扩大，预计2026年第四季度获得数据，并计划在2027年中期寻求美国FDA的批准决定 [1][2][7] 临床试验进展 - APOLLO III期临床试验的最后一名参与者已完成随机分组和给药，标志着患者入组阶段结束 [1][7] - 该研究原计划招募150名参与者，但由于患者和医生的需求，扩大至183名参与者 [1][7] - 患者入组在不到一年内完成，反映了EPP患者群体对新治疗方案的迫切需求和强烈愿望 [2] - 这是一项在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚多个研究中心开展的双盲、安慰剂对照III期研究，对象为12岁及以上的EPP和X连锁原卟啉症患者 [2] - 研究的共同主要终点包括：在6个月治疗期的最后一个月内，上午10:00至下午6:00之间无痛日光照射的平均每月总时间，以及治疗6个月后全血中游离原卟啉金属螯合物相对于基线的百分比变化 [2] - APOLLO试验数据预计在2026年第四季度获得，随后公司将提交对FDA完整回复函的回应，FDA的批准决定预计在2027年中期 [2][7] 药物与研发管线 - Bitopertin是一种研究性、临床阶段、口服给药的甘氨酸转运蛋白1抑制剂，旨在调节血红素生物合成 [3] - GlyT1在发育中的红细胞上表达，为血红素生物合成提供甘氨酸并支持红细胞生成 [3] - 公司正在开发bitopertin作为一系列血液疾病的潜在治疗方法，包括红细胞生成性卟啉症，它有潜力成为该领域的首个疾病修饰疗法 [3] - Bitopertin已在多项临床试验中进行研究，包括II期开放标签BEACON试验、II期双盲安慰剂对照AURORA试验、开放标签扩展HELIOS试验以及当前的III期APOLLO试验 [3] - Bitopertin目前在全球任何司法管辖区均未获批作为疗法使用 [4] - Disc Medicine于2021年5月通过一项许可协议从罗氏公司获得了bitopertin的全球权利 [4] 公司战略与定位 - Disc Medicine是一家专注于为严重血液疾病患者发现、开发和商业化新型疗法的生物制药公司 [5] - 公司正在构建一个创新的、潜在“首创” 的治疗候选药物组合，旨在通过靶向红细胞生物学的根本生物学途径（特别是血红素生物合成和铁稳态）来应对广泛的血液疾病谱 [5]