核心观点 - 公司核心产品Joenja (leniolisib) 获得欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见 有望在约两个月后获得欧盟委员会批准 成为欧盟首个治疗APDS的药物 若获批将在欧盟27国及挪威、冰岛、列支敦士登获得集中上市许可 [1][2] - 该积极意见基于一项多国、三盲、安慰剂对照、随机II/III期临床试验结果 该试验在31名12岁及以上APDS患者中评估了疗效与安全性 证明对免疫失调和免疫缺陷具有统计学显著影响 同时提交的申请还包括一项长期、开放标签扩展临床试验数据 其中37名患者接受leniolisib治疗中位时间达三年 [3] 监管与市场进展 - 欧盟委员会预计在2026年第二季度做出最终决定 [6] - 该产品已在美国、英国获批并上市 用于12岁及以上APDS患者 本周早些时候也在日本获得批准 [3][4] - 该产品在加拿大及其他多个国家正处于治疗APDS的监管审评阶段 [9] 产品与临床数据 - Joenja (leniolisib) 是一种口服小分子PI3Kδ抑制剂 在美国、英国、澳大利亚和以色列被批准作为首个也是唯一一个针对12岁及以上APDS患者的靶向治疗药物 在日本则获批用于4岁及以上患者 [8] - 一项随机、安慰剂对照的III期临床试验结果显示 其在共同主要终点上显示出统计学显著改善 反映了对患者免疫失调和缺陷的积极影响 开放标签扩展数据支持了长期给药的安全性和耐受性 [8] - 除APDS外 leniolisib还在两项针对伴有免疫失调的原发性免疫缺陷病的II期临床试验中进行评估 [9] 疾病背景与市场潜力 - APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷病 于2013年首次被描述 由PIK3CD或PIK3R1基因变异引起 导致PI3Kδ通路过度活跃 [5] - 该疾病症状多样 包括严重复发性鼻窦肺感染、淋巴细胞增殖、自身免疫和肠病 患者常被误诊 诊断中位延迟时间达7年 [5] - APDS是一种进展性疾病 诊断延迟可能导致损伤累积 包括永久性肺损伤和淋巴瘤 全球患病率约为每百万人1至2人 [5][7] - 目前APDS在欧洲存在显著的未满足医疗需求 [3] 公司信息 - 公司是一家全球性生物制药公司 专注于改变患有罕见、衰弱和危及生命疾病的患者的生活 致力于开发和商业化包括小分子和生物制剂在内的创新药物组合 总部位于荷兰莱顿 大部分员工在美国 [10]