FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Venglustat in the US, Sanofi (SNY) Reports
SanofiSanofi(US:SNY) Yahoo Finance·2026-03-26 03:11

核心观点 - 赛诺菲(NASDAQ:SNY)是当前值得投资的、估值偏低的优质股票之一,股价低于50美元 [1] 产品研发进展 - 美国食品药品监督管理局(FDA)于3月18日授予venglustat用于治疗3型戈谢病神经系统表现的突破性疗法认定,这是一种罕见的溶酶体贮积症 [1] - venglustat是一种新型、研究性的口服葡萄糖神经酰胺合酶抑制剂 [1] - 该认定基于LEAP2MONO三期研究的数据,数据显示,与接受酶替代疗法(伊米苷酶)的患者相比,接受venglustat治疗的患者在包括共济失调和认知评估在内的综合测试评分中,神经系统症状显示出统计学上的显著改善 [2] - 研究中venglustat总体耐受性良好,与既往研究相比未出现新的安全性信号 [2] - 最常见的不良事件包括头痛、恶心、腹泻和脾脏肿大 [3] - venglustat此前已获得FDA针对其用于3型戈谢病的快速通道认定,以及在美国、欧盟和日本的孤儿药认定 [3] - 公司计划在2026年针对venglustat用于3型戈谢病进行全球监管申报 [3] 公司业务概况 - 赛诺菲从事药品的研究、生产和销售 [4] - 公司业务分为制药、消费者保健和疫苗三个部门 [4]

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