公司事件与法律行动 - 一家全国性证券律师事务所正在调查针对Ultragenyx Pharmaceutical Inc的潜在索赔 并提醒投资者注意2026年4月6日的首席原告申请截止日期 [2] - 该集体诉讼指控公司及其高管在2023年8月3日至2025年12月26日期间 通过做出虚假和/或误导性陈述及/或未披露信息 违反了联邦证券法 [1][5] - 诉讼称 被告制造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者疗效的可靠信息的假象 同时淡化了其III期Orbit研究患者未能实现年化骨折率具有统计学意义降低的风险 [5] 临床研究进展与结果 - 2025年7月9日 Ultragenyx披露其III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性 该消息导致公司股价下跌超过25% [6] - 2025年12月29日 Ultragenyx宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未达到相对于安慰剂或双膦酸盐降低年化临床骨折率的主要终点的统计学显著性 该消息导致公司股价下跌超过42% [7][8] - 公司将其研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的骨折率较低” 以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性 [7] 指控的核心内容 - 指控称 Ultragenyx对其III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的 因为公司未能传达基于缺乏安慰剂对照组进行适当比较的II期研究结果来设定这些阈值数字的风险 [5] - 指控指出 公司未排除II期研究中观察到的年化骨折率降低可能仅由护理标准提高和接受新疗法产生的安慰剂效应所触发 [5]