法布里病项目ST-920进展 - 核心候选产品isaralgagene civaparvovec（ST-920）在注册性STAAR研究中获得积极顶线结果，所有32名给药患者在52周时观察到平均年化eGFR斜率（肾功能指标）为+1.965 mL/min/1.73m²/年，表明肾功能改善[1][3] - 美国FDA在10月重申，该数据可能作为加速批准途径下获批的主要依据，公司正在向FDA滚动提交生物制品许可申请，预计最早于2026年夏季完成[1][3] - 截至2025年4月10日数据截止，19名达到104周随访的患者显示平均年化eGFR斜率为+1.747 mL/min/1.73m²/年，治疗效果持久性得到证明，最长治疗患者（长达4.5年）的α-半乳糖苷酶A活性持续升高[3] - 公司已向FDA提交临床前和临床模块供审评，同时用于筛查患者资格的伴随诊断抗体测定已提交并被FDA器械与放射健康中心接受，正在寻求上市前批准[3] 神经学管线进展与公司转型 - 公司转型为临床阶段神经学公司，针对慢性神经性疼痛的ST-503（用于小纤维神经病）的1/2期STAND研究已激活六个临床中心[1][11] - ST-503于2025年12月获得FDA的快速通道资格认定，其临床前安全性及药理学数据已在《科学·转化医学》上发表[11] - 针对朊病毒病的ST-506项目正在进行临床试验申请启劢活动，其良好实验室规范毒理学研究已完成，分析正在进行中[5][11] - 公司宣布了第三项神经趋向性衣壳许可协议，此次与礼来公司合作，针对多达五个中枢神经系统疾病靶点开发生物药物[1][2] 财务表现与资金状况 - 2025年第四季度营收为1420万美元，较2024年同期的760万美元增长660万美元，主要得益于与辉瑞、安斯泰来和礼来合作协议带来的收入[7][8] - 2025年全年营收为3960万美元，较2024年的5780万美元下降1820万美元，主要原因是与基因泰克合作收入减少4990万美元，但部分被与礼来、辉瑞等合作收入所抵消[9][10] - 2025年第四季度GAAP净亏损为3740万美元（每股0.11美元），全年GAAP净亏损为1.229亿美元（每股0.44美元）[6] - 截至2025年12月31日，现金及现金等价物为2090万美元，公司认为结合2026年2月承销发行所得款项、法国政府研发税收抵免等资金，足以支持运营至2026年第三季度[16] - 自2025年初以来，公司通过非稀释性许可费、里程碑付款以及股权融资筹集了超过1.3亿美元资金[1] 运营费用与2026年财务指引 - 2025年第四季度GAAP运营费用为5240万美元，较2024年同期的3350万美元增加，主要受长期资产减值费用、法布里病项目BLA准备活动相关临床及生产费用增加驱动[12][13] - 2025年全年GAAP运营费用为1.608亿美元，与2024年的1.618亿美元基本持平，非GAAP运营费用为1.345亿美元，较2024年的1.388亿美元有所下降[12][14][15] - 公司提供2026年财务指引：预计GAAP总运营费用约为1.2亿至1.4亿美元，非GAAP总运营费用（剔除股权激励、折旧摊销等）预计约为1.1亿至1.2亿美元[18]