核心观点 - 赛诺菲旗下药物Rezurock (belumosudil) 获得欧盟委员会有条件上市许可，用于治疗12岁及以上、体重至少40公斤的慢性移植物抗宿主病患者，为治疗选择有限的患者提供了新疗法 [1] 监管批准与市场准入 - 欧盟委员会于2026年3月31日授予Rezurock有条件上市许可，该许可以完成一项确证性随机对照研究为条件 [1] - 该药物于2019年被指定为治疗移植物抗宿主病的“孤儿药”，欧洲药品管理局孤儿药产品委员会已就维持其孤儿药资格发表正式意见 [3] - 除欧盟外，该药物已在包括美国、英国和加拿大在内的20个国家获批，用于治疗至少两种全身疗法失败后的慢性GVHD患者；在中国获批用于一种全身疗法失败后的患者 [4] 药物临床数据与疗效 - 批准基于多项临床研究和真实世界证据，包括关键的ROCKstar II期研究 [2] - ROCKstar研究评估了Rezurock在接受过两到五种全身疗法后的慢性GVHD患者中的疗效和安全性 [8] - 研究结果显示，接受Rezurock治疗的患者最佳总体缓解率达到了具有临床意义且统计学显著的74% [9] - 该药物在研究中通常耐受性良好，最常见的不良反应包括疲劳、腹泻、恶心、呼吸困难、咳嗽和上呼吸道感染 [9] 疾病背景与未满足需求 - 慢性移植物抗宿主病是一种严重且可能危及生命的并发症，在接受异基因造血干细胞移植的患者中，高达50%会受其影响 [10] - 该疾病被认为是干细胞移植后发病率和晚期非复发死亡率的主要原因之一，对患者的生理、情感及社会经济造成深远影响 [10] - 近一半的慢性GVHD患者需要三线治疗，但欧盟患者在此疾病晚期阶段的治疗选择仍然有限 [2] 公司战略与药物信息 - Rezurock是一种选择性ROCK2抑制剂，已被证明可以帮助许多不同类型的、在两种其他疗法失败后的慢性GVHD患者 [5] - 自2021年7月在美国首次获批以来，已有超过20,000名慢性GVHD患者接受了Rezurock治疗 [4] - 公司致力于评估Rezurock在其他年龄组和适应症中的安全性和有效性，包括针对一岁以上、接受过至少两种全身疗法的儿科慢性GVHD患者，以及慢性肺同种异体移植物功能障碍患者的研究，但这些额外适应症目前尚在临床研究中，未获监管批准 [6]