集体诉讼与指控 - Pomerantz LLP宣布已对Ultragenyx Pharmaceutical Inc提起集体诉讼 诉讼涉及该公司及其部分高管或董事是否从事证券欺诈或其他非法商业行为[1][2] - 符合资格的投资者需在2026年4月6日前向法院申请成为首席原告[2] 关键临床开发事件与市场反应 - 2025年7月9日 Ultragenyx与其合作伙伴Mereo BioPharma宣布 针对UX143 (setrusumab)治疗成骨不全症的随机、安慰剂对照3期Orbit研究部分正朝着最终分析推进 最终分析预计在“年底左右”进行[4] - 在上述2025年7月9日新闻发布后 Ultragenyx股价于次日下跌10.41美元/股 跌幅达25.11% 收于31.04美元/股[4] - 2025年12月29日 Ultragenyx宣布其3期Orbit研究和Cosmic研究均未能达到主要终点 即在降低年化临床骨折率方面相比安慰剂或双膦酸盐未显示出统计学显著性[5] - 在上述2025年12月29日临床失败消息公布后 Ultragenyx股价当日下跌14.47美元/股 跌幅达42.32% 收于34.19美元/股[5] 涉事药物与适应症 - 涉事药物为UX143 (setrusumab) 用于治疗儿童及年轻成人患者的成骨不全症[4] - 该药物的两项关键3期临床试验分别为Orbit研究和Cosmic研究[5]