公司法律诉讼事件 - 律师事务所Faruqi & Faruqi, LLP正在调查Ultragenyx Pharmaceutical Inc (纳斯达克代码：RARE)的潜在索赔，并提醒投资者在2026年4月6日前申请担任联邦证券集体诉讼的首席原告 [1][2] - 诉讼指控公司及其高管违反了联邦证券法，做出了虚假和/或误导性陈述，和/或未能披露相关信息 [4] 具体指控内容 - 指控称，被告制造了其拥有关于setrusumab对不同类型成骨不全症患者效果的可靠信息的虚假印象，同时淡化了Ultragenyx三期Orbit研究患者未能实现年化骨折率统计显著降低的风险，以至于第二次中期分析得以进行并向投资公众展示 [4] - 指控称，实际上，Ultragenyx对三期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的，因为公司未能传达基于二期结果设定这些阈值数据的风险，该二期研究没有安慰剂对照组进行适当比较，因此无法排除该研究中年化骨折率的降低可能仅仅是由提高的护理标准和接受新疗法的安慰剂效应所引发 [4] 临床研究失败与市场反应 - 2025年7月9日，Ultragenyx披露其三期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，三期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析” [5] - 根据诉状，此消息导致Ultragenyx股价下跌超过25% [5] - 2025年12月29日，Ultragenyx宣布其三期Orbit和Cosmic研究均未“分别在降低年化临床骨折率相较于安慰剂或双膦酸盐的主要终点上达到统计学显著性” [6] - 据称，Ultragenyx将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的低骨折率”以及Cosmic研究中未达到统计学显著性的趋势 [6] - 根据诉状，此消息导致Ultragenyx股价下跌超过42% [7] 诉讼相关程序信息 - 法院指定的首席原告是在集体所寻求的救济中拥有最大经济利益、具有充分代表性且能代表推定集体指导和监督诉讼的投资者 [8] - 推定集体的任何成员均可通过其选择的律师向法院申请担任首席原告，或选择不作为而保持缺席成员身份 [8] - 律师事务所鼓励任何了解Ultragenyx行为相关信息的人与其联系，包括举报人、前雇员、股东等 [9]