公司相关法律事件 - Faruqi & Faruqi律师事务所提醒投资者，针对Ultragenyx Pharmaceutical Inc (NASDAQ: RARE)的联邦证券集体诉讼的首席原告申请截止日期为2026年4月6日[1][2] - 诉讼指控公司及其高管在2023年8月3日至2025年12月26日期间违反了联邦证券法，做出了虚假和/或误导性陈述，并且/或者未能披露相关信息[1][4] 诉讼指控的具体内容 - 指控称，被告制造了关于setrusumab对各类成骨不全症患者疗效的虚假印象，同时淡化了III期Orbit研究患者未能实现年化骨折率统计学显著降低的风险，使得第二次中期分析得以进行并向投资公众展示[4] - 指控称，Ultragenyx对III期Orbit研究结果和中期分析基准的乐观态度是错误的，因为公司未能传达基于缺乏安慰剂对照组进行适当比较的II期结果来设定这些阈值数字的风险，因此未能排除该研究中AFR的降低可能仅仅是由护理标准提高和接受新疗法的安慰剂效应所引发的[4] 关键临床研究结果与市场反应 - 2025年7月9日，Ultragenyx披露其III期Orbit研究的第二次中期分析未能达到统计学显著性，并且III期Orbit和Cosmic研究将“推进至最终分析”[5] - 根据诉状，在此消息公布后，Ultragenyx的股价下跌超过25%[5] - 2025年12月29日，Ultragenyx宣布其III期Orbit和Cosmic研究均未能在主要终点上达到统计学显著性，即与安慰剂或双膦酸盐相比的年化临床骨折率降低[6] - 据称，Ultragenyx将研究失败归因于Orbit研究中“安慰剂组的骨折率较低”，以及Cosmic研究中趋势未达到统计学显著性[6] - 根据诉状，在此消息公布后，Ultragenyx的股价下跌超过42%[7] 诉讼程序相关信息 - 法院指定的首席原告是在集体所寻求的救济中拥有最大经济利益的投资者，且需是集体成员中具有充分性和典型性的代表，负责代表推定集体指导和监督诉讼[8] - 推定集体中的任何成员均可通过其选择的律师向法院申请担任首席原告，或者选择不作为而继续作为缺席的集体成员[8] - 律师事务所鼓励了解Ultragenyx行为相关信息的任何人联系他们，包括举报人、前雇员、股东等[9]