公司战略与AI布局 - ProQR Therapeutics宣布其AI战略，旨在增强其Axiomer™ RNA编辑技术平台的研发能力，该战略包括与Ginkgo Bioworks建立合作伙伴关系以及成立AI咨询委员会 [1] - 公司已开发了一个AI模型，在过去18个月里，该模型显著加速并改善了药物发现中编辑寡核苷酸的设计 [3] - 通过与Ginkgo Bioworks的合作，公司获得了其拥有超过50台仪器的自主实验室Nebula的使用权，以增加数据生成的通量和速度，从而扩大AI药物发现的规模 [4] - Ginkgo Bioworks作为合作的一部分，对ProQR进行了战略性股权投资 [4] - 公司成立了AI咨询委员会，成员包括来自Owkin、NVIDIA、Hugging Face、莱顿大学以及HCVC和Kimia Therapeutics等机构和企业的AI与科技生物领域领袖，为AI战略提供指导 [6][8][9] 研发进展与管线预期 - 公司预计其首批利用AI驱动研发方法生成的项目将进入临床阶段，预计在2026年中提交临床试验申请，并在2026年底前获得初步临床数据 [5] - 公司首个由AI发现的开发候选药物预计将于2026年进入临床 [7] - 在2026年4月8日的投资者与分析师大上，公司将展示其更广泛的RNA编辑管线和平台，宣布将在未来获得临床数据结果的新项目，并公布AX-0810的主要适应症 [10] 技术平台介绍 - ProQR开创了名为Axiomer的下一代RNA碱基编辑技术，该技术利用人体细胞中存在的ADAR分子机制，以高度特异性和靶向性的方式介导RNA的单核苷酸变化 [12] - Axiomer编辑寡核苷酸旨在招募和指导内源性表达的ADAR，将RNA中的腺苷转化为肌苷，从而纠正致病突变、调节蛋白表达或改变蛋白质功能，以预防或治疗疾病 [12] - 该技术有潜力为罕见病和常见病创造一类新的药物 [13] 近期活动安排 - 公司将于2026年4月8日美国东部时间上午10点举办一场虚拟投资者与分析师大，主题为“将Axiomer™ RNA编辑的机遇拓展至AX-0810之外”，活动将持续至大约上午11:30，包括网络直播演示以及与涵盖的分析师和管理层的问答环节 [2][16]