公司核心进展 - ProQR Therapeutics 在2026年4月8日举办了虚拟投资者和分析师活动，重点介绍了其基于Axiomer™ RNA编辑技术平台的研发管线更新 [1] - 公司首席执行官Daniel A. de Boer表示，活动展示了管线进展和Axiomer平台的优势，并期待本季度获得AX-0810的靶点结合数据，同时通过AI和自动化方法增强发现能力 [3] - 公司预计在当前的现金跑道内（可支撑至2027年中）提供多项临床数据读出 [6] 核心临床项目AX-0810 - 主导的RNA编辑项目AX-0810（靶向NTCP）进展顺利，计划在2026年上半年报告来自健康志愿者的靶点结合数据 [4] - 公司已选择胆道闭锁作为AX-0810二期开发的初始适应症，依据是强大的生物学原理、高度未满足的医疗需求和预期的开发路径 [4] - AX-0810的临床靶点结合数据预计在本季度获得 [8] 研发管线扩展 - 公司宣布扩展其管线，新增两个项目 [2] - AX-0811：针对胆汁淤积性疾病的下一代NTCP项目，由AI驱动发现引擎生成，预计在2026年中提交临床试验申请，并在2026年底前获得初步临床数据 [9] - AX-0422：靶向IDUA用于Hurler综合征，预计在2027年初提交临床试验申请，并在2027年上半年获得初步临床数据 [9] - AX-2911：靶向PNPLA3用于MASH，正推进早期临床数据生成，计划于2027年上半年在中国启动一项由研究者发起的人体试验 [9] - 多个项目正朝着进入临床阶段推进，包括AX-0811和AX-0422 [8] Axiomer™技术平台进展 - Axiomer™是公司开创的下一代RNA碱基编辑技术，利用人体细胞自身的ADAR分子机制，以高度特异性和靶向性的方式介导RNA单核苷酸变化，旨在纠正致病突变或调节蛋白表达 [7][10][11] - 公司持续推动Axiomer平台发展，包括应用AI辅助发现以及与Ginkgo Bioworks合作支持的高通量筛选，以支持RNA编辑疗法的设计和优化 [5] - Axiomer平台支持在现有现金跑道内获得多项额外的临床数据读出 [8]