文章核心观点 Perspective Therapeutics公司公布了其靶向SSTR2的放射性药物[Pb]VMT-α-NET在治疗神经内分泌肿瘤的1/2a期临床试验的最新中期数据 数据显示该药物在5.0 mCi剂量水平下展现出良好的抗肿瘤活性和耐受性 公司计划在2026年提交完整的临床证据包用于监管沟通 [1][3][6] 临床试验设计与数据更新 - 本次在2026年美国癌症研究协会年会上公布的数据截止日期为2026年3月4日 [2] - 安全性分析基于64名至少接受过一次治疗的患者 疗效分析基于第1队列的2名患者和第2队列的23名患者 [2][5] - 此次更新相比2026年1月美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会的数据增加了约12周的随访 相比2025年10月欧洲肿瘤内科学会大会的数据增加了约25周的随访 [5][6] 安全性数据 - 安全性分析人群包括第1队列2名患者 第2队列46名患者 第3队列16名患者 [7] - 未报告剂量限制性毒性 治疗相关停药 严重肾脏并发症 吞咽困难或具有临床意义的治疗相关骨髓抑制 [7] - 23名患者报告了3级或以上的治疗期不良事件 发生率为36% 其中一名患者出现短暂性淋巴细胞计数下降 后判定为3级事件 该事件自行缓解且未中断治疗 研究中未发生4级或5级事件 [7] - 自ASCO-GI 2026数据更新以来 未出现新的严重不良事件 且已报告的5例严重不良事件均与研究药物无关 [7] 疗效数据 - 在第2队列的前半部分患者中 客观缓解率达到43% 即23名患者中有10名出现缓解 其中包括一例自ASCO-GI 2026报告后确认的初始缓解 以及一例新增的初始缓解 [6][13] - 在全部25名可评估疗效的患者中 18名患者无进展且存活 占比72% [13] - 在第2队列中16名肿瘤均表达SSTR2的患者亚组中 缓解率达到50% [13] - 自ESMO 2025报告以来 观察到9名患者的最佳缓解程度加深 [6][13] 公司产品管线与战略 - [Pb]VMT-α-NET是一种靶向SSTR2的铅放射性药物疗法 旨在治疗无法手术或转移性的SSTR2阳性神经内分泌肿瘤 [1][8] - 公司采用“诊疗一体化”方法 开发结合相同靶向分子的互补成像诊断技术 以实现个性化治疗 [9] - 公司正在扩大其区域性候选药物成品生产设施网络 以支持临床试验和未来的商业运营 [10] - 公司计划在2026年提交完整的临床证据包 用于参加更多医学会议和与监管机构沟通 [6] - 公司正在增加额外的剂量队列和进行亚组分析 以优化潜在的注册研究设计并增加方案的灵活性 [3][6] - 预计将在今年晚些时候公布第2队列额外23名患者及第3队列首批8名患者的初步疗效数据 [6]