Ultomiris (ravulizumab) 在IgA肾病适应症的最新进展 - 阿斯利康宣布其重磅罕见病药物Ultomiris在针对IgA肾病的后期I CAN研究中取得积极中期分析结果 该研究达到了首个主要终点 [1] - 治疗34周后 患者蛋白尿出现具有统计学显著性和临床意义的降低 且疗效早在第10周就已观察到 [1] - 公司计划与监管机构分享结果 以在关键市场寻求加速批准 研究将继续进行至完成 第二个主要终点将在第106周评估 [2] Ultomiris (ravulizumab) 的商业表现与市场地位 - Ultomiris目前在美国、欧洲和日本获批用于四种适应症 包括非典型溶血性尿毒综合征、全身型重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病和阵发性睡眠性血红蛋白尿症 [3] - 该药物已成为公司增长的关键驱动力 2025年销售额达47.2亿美元 同比增长20% 增长动力来自已获批适应症的强劲需求、地域扩张以及患者持续从Soliris转换 [4] - 如果获批用于IgA肾病 Ultomiris将可能与Calliditas Therapeutics的Tarpeyo、诺华的Fabhalta以及Travere Therapeutics的Filspari等药物竞争 [9] 慢性阻塞性肺病(COPD)药物Tozorakimab的研发进展 - 阿斯利康的实验性单克隆抗体tozorakimab在针对慢性阻塞性肺病的III期MIRANDA研究中达到了主要终点 [11] - 与安慰剂相比 该药物在中重度COPD急性加重的年化发生率上实现了统计学显著和临床意义的降低 此结果与上月报告的III期OBERON和TITANIA研究结果一致 [12] - 该结果凸显了tozorakimab在COPD这一慢性疾病中的潜力 全球约有4亿患者且治疗选择有限 该药物靶向IL-33这一炎症的关键驱动因子 [13] 行业竞争格局 - 在IgA肾病领域 Calliditas的Tarpeyo和Travere的Filspari已获批用于延缓有疾病进展风险的成人原发性IgA肾病患者的肾功能下降 [9] - 诺华的Fabhalta通过加速途径获批 用于降低有快速疾病进展风险的成人原发性IgA肾病患者的蛋白尿 该药物也获批用于补体3肾小球病和PNH适应症 [10] - 在COPD的IL-33靶向通路中 竞争对手如赛诺菲/再生元的itepekimab和罗氏的astegolimab在去年报告了结果不一或失败的后期研究结果 这突显了阿斯利康数据的重要性 [13]