IMAAVY (nipocalimab-aahu) 长期疗效数据 - 在针对抗体阳性（包括抗乙酰胆碱受体阳性和抗肌肉特异性酪氨酸激酶阳性）的广泛全身型重症肌无力成人患者群体的Vivacity-MG3研究及其开放标签扩展期中，IMAAVY显示出持续超过两年的疾病控制[1] - 截至开放标签扩展期第96周，患者在接受IMAAVY治疗后，在衡量重症肌无力症状对日常生活影响的MG-ADL量表上平均得分降低6.47分，在衡量肌肉力量的QMG量表上平均得分降低5.97分[4] - 在开放标签扩展期，超过64%的患者总免疫球蛋白G（包括致病的IgG自身抗体）出现下降[4] - 在开放标签扩展期观察到皮质类固醇使用量逐步减少，57%的患者达到每日10毫克或5毫克的低剂量[4] IMAAVY (nipocalimab-aahu) 症状缓解与生活质量 - 在接受IMAAVY联合标准治疗的患者中，一半患者达到最小症状表达，近三分之一（32%）的患者达到持续至少8周的最小症状表达[4] - 一项事后分析显示，在研究的双盲阶段，与随机分配至安慰剂组的患者相比，接受IMAAVY联合标准治疗的患者达到持续最小症状表达的可能性高出四倍[3] - 达到并维持症状控制的患者，其日常生活质量的改善幅度最大，优于那些改善未能持续或未达到最小症状表达的患者[5] 公司研发管线与临床进展 - 公司计划于2025年启动EPIC研究，这是首个旨在比较FcRn阻断剂在未接受过FcRn阻断剂治疗的全身型重症肌无力成人患者中疗效的头对头研究，该研究目前正在招募参与者[1][5] - EPIC研究将比较IMAAVY与另一种FcRn阻断剂efgartigimod的疗效[5] - IMAAVY目前已被批准用于治疗12岁及以上、抗乙酰胆碱受体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性的全身型重症肌无力成人和儿科患者[10] - 除了重症肌无力，nipocalimab（IMAAVY的活性成分）正在自身抗体领域的三个关键领域进行研究，包括风湿性疾病、罕见自身抗体疾病以及由母体同种抗体介导的母胎疾病[10] 疾病背景与市场概况 - 重症肌无力是一种自身抗体疾病，全球估计有70万人患病[10] - 大约85%的重症肌无力患者会发展为全身型重症肌无力，其特征是严重的肌肉无力以及言语和吞咽困难[10] - 在美国，约有10万人患有全身型重症肌无力[10] - 在重症肌无力患者中，大约50%的确诊个体是女性，其中约五分之一的女性具有生育潜力[10] - 大约10%至15%的新发重症肌无力病例是在12-17岁的儿科患者中确诊的[10]