公司核心产品管线进展 - Genprex公司宣布其糖尿病基因疗法候选药物GPX-002（Pdx1/MafA基因疗法）在2型糖尿病小鼠模型中表现出积极的临床前数据，能够在四周内逆转高血糖[1] - 该数据将在2026年5月11日至15日于波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会年会上，以海报形式展示，海报标题为“胰腺递送AAV-Pdx1/MafA在2型糖尿病临床前模型中逆转高血糖”，展示时间为5月13日下午5-6:30[1][2] - 公司首席执行官表示，这些数据代表了2型糖尿病治疗新范式的重大进展，并表明该疗法通过技术手段可转化应用于人类，例如通过内镜逆行胰胆管造影术进行胰腺递送，为长期血糖控制提供了潜在途径[2] 临床前研究数据详情 - 研究使用8周龄雄性C57BL/6小鼠，分别喂食常规饮食或高脂饮食24周，高脂饮食小鼠随后接受胰腺内输注携带Pdx1和MafA基因的腺相关病毒或对照病毒[2] - 术后四周的结果显示，糖尿病控制得到显著改善，接受CMV-PM-GFP治疗的高脂饮食小鼠，其离体胰岛的葡萄糖刺激胰岛素分泌功能与常规饮食小鼠相似，且均高于对照组，表明PM治疗改善了β细胞功能[2][3] - 选择性靶向β细胞的RIP-PM-GFP治疗同样逆转了高脂饮食小鼠的高血糖并改善了离体葡萄糖刺激胰岛素分泌功能[4] - 电子显微镜成像显示，PM治疗增加了高脂饮食小鼠胰岛中成熟胰岛素颗粒的总数和数量，同时减少了未成熟胰岛素颗粒的数量[4] - 转录组拟时序分析表明，PM治疗后，β细胞从不成熟状态向更成熟状态转变[4] 公司业务与技术平台概述 - Genprex是一家临床阶段基因治疗公司，专注于为癌症和糖尿病患者开发变革性疗法[1][6] - 公司的糖尿病基因疗法采用新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺[7] - 在1型糖尿病模型中，GPX-002可将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，这些细胞能产生胰岛素，同时可能与β细胞有足够区别以逃避免疫系统攻击[7] - 对于2型糖尿病，GPX-002被认为可以** rejuvenate and replenish exhausted beta cells**[7] - 公司的肿瘤学项目使用其全身性、非病毒性的Oncoprex®递送系统，通过脂质纳米颗粒封装基因表达质粒，静脉注射后由肿瘤细胞摄取并表达肿瘤抑制蛋白[6][7] - 公司的主要候选产品Reqorsa® Gene Therapy正在两项针对非小细胞肺癌和小细胞肺癌的临床试验中进行评估，这两个肺癌临床项目均获得了FDA的快速通道资格，小细胞肺癌项目还获得了孤儿药资格认定[7]