核心观点 - 国内首个且唯一获批用于系统性治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤的1类创新药贝捷迈®在阿里健康全网首发 标志着该疾病治疗从“无药可用”迈入“每日一片”的靶向时代 [1][2] 产品与研发 - 贝捷迈®为盐酸匹米替尼胶囊 是中国首个自主研发的TGCT系统性治疗药物 由默克与和誉医药合作开发 [1] - 该药是默克首款率先在中国申报并获批的创新药物 也是首个源自中国进而惠及全球的外部创新成果 从递交到获批仅用时约6.5个月 [2] - 该药适用于手术切除可能导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者 每日一次口服用药 [1] 临床数据与疗效 - 全球Ⅲ期MANEUVER研究结果显示 贝捷迈®展现了基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率 并伴随临床结局的显著改善 [3] - 2025年ESMO大会公布的长期随访数据显示 在中位随访时间14.3个月时 自研究起始即接受贝捷迈®治疗患者的ORR持续提升至76.2% [3] 疾病背景与市场 - 腱鞘巨细胞瘤已被纳入国家《第二批罕见病目录》 患者以20至50岁青壮年为主 女性多于男性 [1] - TGCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤 主要发生于关节、腱鞘或滑囊 可导致进行性加重的肿胀、疼痛、僵硬及活动功能受限 [1] - 由于早期症状与滑膜炎、骨关节炎极为相似 近半数患者可能曾被误诊 [1] - 此前治疗方式有限 通常采取手术治疗但难以彻底清除病灶 许多患者陷入“手术—复发—再手术”的恶性循环 最终可能丧失关节功能 [2] 渠道与合作 - 此次通过阿里健康全网首发 凸显了平台作为“新特药首发阵地”的桥梁与快车道作用 [3] - 阿里健康公益联合默克、蔻德罕见病中心推出针对TGCT患者的公益支持项目 构建线上+线下全程服务 [3]