核心观点 AB Science 是一家专注于开发蛋白激酶抑制剂的生物制药公司，其核心产品masitinib在肌萎缩侧索硬化症（ALS）等神经退行性疾病领域取得关键临床进展，另一款产品AB8939在复发/难治性急性髓系白血病（AML）中也显示出积极早期数据。公司在2025财年通过削减开支、聚焦核心管线、获得融资及重组债务改善了财务状况，为关键III期临床试验的推进提供了资源保障。 临床开发进展 马赛替尼 (Masitinib) 项目 - ALS 项目关键里程碑：针对ALS的确认性III期试验（AB23005）在2025年获得欧洲部分国家（西班牙、希腊、斯洛文尼亚）及美国FDA的批准，可在欧美启动这项注册研究[3][4]。该研究设计为前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，计划纳入408名患者，旨在48周治疗后确认马赛替尼联合利鲁唑与利鲁唑加安慰剂相比的疗效和耐受性[5][6]。 - 优化患者人群与强劲历史数据：III期试验将聚焦于疾病进展速度正常（ALSFRS-R评分每月下降<1.1分）且尚未完全丧失功能的ALS患者[6]。在前期研究（AB10015）中，这一“最佳人群”约占患者总数的75%，马赛替尼治疗使其中位生存期增加了12个月[10]。新研究计划每组招募约200名患者，是前期研究每组90名患者的两倍多，以增强统计效力[11]。 - 潜在生物标志物发现：2026年2月，公司宣布发现了一个潜在的血浆生物标志物，可用于评估马赛替尼对小胶质细胞活性的影响。该标志物由促炎性小胶质细胞产生，能激活小胶质细胞和星形胶质细胞，且马赛替尼在体外实验中能降低其水平[14][15]。 - 临床试验融资保险：2026年2月，公司获得了针对ALS III期试验（AB23005）的临床试验融资保险（CTFI）确定报价，保险责任限额为2500万欧元（可扩展至3900万欧元），用于覆盖临床失败相关的全部财务成本。该保险在首例患者入组时生效，需支付约800万欧元保费（2500万欧元责任限额情况下）[16]。此结构被认为显著降低了项目风险，并带来了资本保护、试验设计外部验证以及改善融资条件三大益处[18]。 - 其他适应症专利与进展： - 多发性硬化症：2026年1月，日本专利局授予马赛替尼治疗进行性多发性硬化症的专利，保护期至2041年2月[19]。 - 镰状细胞病：2025年4月，美国专利商标局接受了马赛替尼治疗镰状细胞病的医疗用途专利申请，该专利获批后保护期至2040年11月[20]。 - 前列腺癌：2026年1月，美国专利商标局接受了马赛替尼治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的医疗用途专利申请，获批后保护期至2042年5月[21]。针对该适应症的确认性III期试验（AB22007）已于2025年7月获得FDA和EMA批准[22]。 AB8939 (AML) 项目 - 临床阶段推进：2025年7月，AB8939治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）的I/II期试验第三阶段在法国、德国、西班牙和希腊获得批准[25]。该试验前两个阶段已分别入组28名和13名患者，确定了AB8939单药治疗3天和14天后的最大耐受剂量均为21.3 mg/m²[27]。 - 积极的早期疗效信号：2026年1月，公司宣布AB8939与维奈克拉联合治疗在4名具有极差遗传学特征的AML患者中取得了连续第四次缓解，部分缓解率为100%（4/4），其中包括1例完全缓解、1例接近完全缓解和2例部分缓解[28][31]。所有4名患者均具有复杂的细胞遗传学特征，通常与不良预后相关[39]。 - 监管与知识产权里程碑： - 2025年4月，AB8939获得欧洲药品管理局孤儿药资格认定[32]。 - 2025年6月，加拿大专利局授予了保护AB8939化合物组成的专利，有效期至2036年，该专利也涵盖了其在治疗血液疾病中的应用[34]。 - 另有一项针对特定染色体异常AML亚群的医疗用途专利申请已提交，若获授权可将保护期延长至2044年[36]。 研发战略聚焦 - 公司决定将资源集中用于马赛替尼在ALS的III期试验和AB8939在AML的I期试验[37][45]。同时，自愿暂停了在欧洲的其他临床试验招募，以配合与临床试验融资保险方的谈判及回应监管机构关于公司资源和组织结构的询问[38]。此暂停对运营无重大影响，因ALS III期试验尚未开始，AB8939 I期试验第三阶段刚完成[40]。 财务状况与公司行动 2025财年业绩摘要 - 营收增长：2025年营业收入为117.4万欧元，全部来自一款兽药的销售，较2024年的107.2万欧元增长10%[41]。 - 运营亏损大幅收窄：2025年运营利润为63.9万欧元，而2024年运营亏损为608.3万欧元，实现扭亏为盈[42][49]。剔除非经常性项目后，2025年运营亏损为379.3万欧元，较2024年的608.3万欧元下降38%[43]。 - 费用控制显效：2025年运营费用较2024年下降93%，减少662万欧元[42]。其中，管理费用下降31%（减少94.8万欧元），研发费用（剔除一项非经常性事件）下降40%（减少159.4万欧元）[46]。 - 净亏损减少：2025年净亏损为155.7万欧元，较2024年的783.1万欧元大幅下降80%[48]。 - 现金状况：截至2025年12月31日，现金及现金等价物为1017.9万欧元，加上2026年4月私募配售获得的320万欧元，现金头寸得到补充[7][49]。 融资与资本结构 - 私募配售：公司在2025年5月、7月、8月及2026年4月成功完成多轮私募配售，分别融资约180万欧元、192.5万欧元、255万欧元和320万欧元，总金额约947.5万欧元[50][51][52][54]。融资所得主要用于支持AB8939项目的持续临床开发[55]。 - 债务重组达成最终协议：2026年4月，公司与所有金融债权人达成最终协议，重组贷款还款条款，主要包括将国家担保贷款的本金偿还延期两年，并将欧洲投资银行新冠贷款的最终到期日延长12个月[56]。具体条款涉及多笔贷款的宽限期延长、最终到期日推迟以及利率调整[58]。 其他公司信息 - 分析师覆盖：2025年12月，Maxim Group开始覆盖公司股票，给予“买入”评级，目标价4.00欧元。报告认为马赛替尼在三种神经退行性疾病中显示出前景，验证了其作用机制[57][59]。 - 证券情况：部分有条件于2024年底前获得马赛替尼上市许可的股票期权和认股权证已失效[60]。此外，公司发行了多种红利股，其最终分配取决于未来特定的研发或授权里程碑[62][63][65]。