公司近期动态 - BioCryst Pharmaceuticals公司将于2026年6月12日至15日在土耳其伊斯坦布尔举行的欧洲过敏与临床免疫学学会年会上展示7份关于其遗传性血管性水肿产品组合的摘要[1] - 展示数据包括6份关于ORLADEYO的新临床试验和真实世界结果摘要，以及1份关于在研药物navenibart的临床试验结果摘要[2] 核心产品ORLADEYO (berotralstat)信息 - ORLADEYO是首个也是唯一一个专门用于预防2岁及以上遗传性血管性水肿患者发作的口服疗法，每日一次剂量通过降低血浆激肽释放酶活性来预防发作[5] - ORLADEYO在美国的适应症为用于预防成人和2岁及以上儿科患者的遗传性血管性水肿发作[7] - ORLADEYO不适用于治疗急性HAE发作，且其安全性和有效性尚未在该用途中确立[8] - 在每日一次剂量高于150毫克时，观察到成人QTc间期延长，且呈浓度依赖性[9] - 接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应发生率为≥10%，包括腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病[11] - 对于中度或重度肝功能不全的成人和12岁及以上儿科患者，推荐剂量为每日一次110毫克随餐服用；对于2至12岁以下的中度或重度肝功能不全儿科患者，应避免使用[11] - ORLADEYO是P-糖蛋白和乳腺癌耐药蛋白的底物，P-糖蛋白诱导剂可能会降低其血浆浓度，应避免与P-糖蛋白诱导剂同时使用[12] - 150毫克剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，与这两种酶的底物同时使用可能会增加底物的暴露量，需密切监测或调整底物剂量[13] - ORLADEYO在2岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确立，在妊娠期和哺乳期使用的数据不足[14] 在研产品线进展 - Navenibart是一种在研的、经YTE修饰的血浆激肽释放酶单克隆抗体抑制剂，目前正在临床试验中评估其用于长期预防HAE发作，潜在具有同类最佳的每3或6个月给药一次的方案[6] 学术会议展示详情 - 公司将在EAACI年会上展示7份海报，涵盖ORLADEYO在真实世界患者特征、儿科患者疗效、从其他预防疗法转换后的效果、对医疗资源使用的影响，以及navenibart在ALPHA-STAR试验中的临床结果等多个方面[10] 公司背景 - BioCryst是一家全球性生物技术公司，专注于开发和商业化治疗遗传性血管性水肿及其他罕见疾病的药物，已商业化ORLADEYO，并推进一系列潜在同类首创或同类最佳的口服小分子和注射蛋白疗法管线[15]