公司动态 - Tenaya Therapeutics将于2026年6月3日公布其基因疗法TN-201在治疗MYBPC3相关肥厚型心肌病（HCM）的MyPEAK™-1 1b/2期试验中，队列1和队列2的新中期数据[1] - 公司将于2026年6月3日美国东部时间上午8:00举办网络直播，回顾MyPEAK™-1的新数据，直播后存档回放将保留约30天[2] 产品管线与候选药物 - TN-201是一种基于腺相关病毒血清型9（AAV9）的基因疗法，旨在通过单次静脉输递送功能性MYBPC3基因，以解决MYBPC3相关HCM的根本病因[4] - TN-201已获得美国FDA的快速通道资格、孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，并获得了欧洲委员会的孤儿药产品认定[4] - Tenaya Therapeutics的管线包括临床阶段候选药物：用于PKP2相关致心律失常性右室心肌病（ARVC）的基因疗法TN-401，以及一种高选择性小分子HDAC6抑制剂TN-301，后者对包括射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）和杜氏肌营养不良症（DMD）在内的心脏、代谢和肌肉疾病具有广泛的潜在临床用途[5] - 公司利用一套集成的内部能力，包括不依赖作用模式的靶点发现和验证，以基于遗传学见解开发一系列新药，旨在治疗罕见遗传疾病和更普遍的心脏疾病[5] 疾病背景与市场机会 - MYBPC3基因变异是肥厚型心肌病（HCM）最常见的遗传原因，仅在美国就约占HCM总患者人群的20%，即约12万名患者[3] - MYBPC3相关HCM是一种严重的进行性疾病，影响成人、青少年、儿童和婴儿，可导致胸痛、呼吸急促、心悸和昏厥等症状，与非遗传性HCM患者相比，其疾病发作更早，且心力衰竭症状、心律失常、中风、心源性猝死等严重结局的发生率更高[3] - 目前尚无获批的治疗方法能够解决HCM的根本遗传病因[3]