公司战略与定位 - 公司是一家专注于心血管遗传药物的基因治疗公司，其战略重点在于治疗存在高度未满足需求且除心脏移植外别无选择的罕见疾病 [2] - 公司战略重心已从最初的体外慢病毒平台转移，目前将资源、资金和焦点集中到成为一家心脏基因治疗公司 [3] - 公司已获得首款产品KRESLADI的CBER批准，用于治疗严重LAD-I [3] 研发管线与临床进展 - 公司目前有三项正在进行的临床试验，分别针对Danon病（主要表现为肥厚型心肌病）、PKP2（致心律失常性心肌病）和BAG3（扩张型心肌病） [3] - 本年度对公司而言是激动人心的一年，因为公司在低调推进的同时，所有三项临床试验在幕后均取得了多项进展 [3]