公司新闻核心摘要 - MBX Biosciences于2026年6月12日公布了其用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症的每周一次药物canvuparatide的完整12周Avail™ II期试验数据以及为期一年的开放标签扩展研究新数据 [2] - 公司计划于2026年第三季度启动III期关键性试验 [1][3] - 公司将于美国东部时间今日上午8点举行电话会议讨论这些结果 [1][10] 临床试验结果 - 应答率：在12周II期试验中，63% (30/48) 的canvuparatide治疗患者达到主要复合终点，而安慰剂组为31% (5/16)，p=0.042 [7]。在为期一年的开放标签扩展研究中，57% (31/54) 的可评估患者在治疗期的最后一周无需救援治疗的情况下达到应答者状态 [1][7] - 患者保留率：94% (60/64) 的II期试验患者选择进入为期两年的开放标签扩展研究，其中90%的患者在一年后仍在研究中 [1][11] - 药代动力学特征：数据支持每周一次给药，药物浓度稳定，Tmax为2-3天，周内峰谷比约为1.3 [1][5] - 安全性概况：在长达一年的治疗中，canvuparatide总体耐受性良好，开放标签扩展研究期间未观察到新的安全信号，大多数治疗中出现的不良事件为轻度或中度，无治疗相关的严重不良事件报告，10%的患者报告了注射部位反应 [1][12] 药物作用机制与生理效应 - 钙稳态：通过一年治疗，平均血清钙水平维持在正常范围内，同时平均24小时尿钙水平较基线下降并保持在正常范围内 [1][12] - 肾功能：在canvuparatide治疗患者中，平均估算肾小球滤过率从第12周起较基线增加，并在一年治疗期间持续改善 [1][12] - 骨代谢：骨吸收标志物和骨形成标志物显示出一年的PTH替代疗法预期的骨转换模式，骨矿物质密度T值和Z值的变化与生理性骨重塑的恢复一致 [1][12] 产品与市场定位 - 药物简介：Canvuparatide是一种甲状旁腺激素肽前药，被设计为一种潜在的长效激素替代疗法，利用公司专有的Precision Endocrine Peptide™平台技术，旨在提供便利的每周一次给药以及持续、类似输注的PTH暴露 [14]。该药物已获得美国FDA授予的孤儿药资格 [14] - 疾病背景：甲状旁腺功能减退症是一种由甲状旁腺激素缺乏引起的罕见内分泌疾病，据估计在美国和欧洲影响超过25万人，当前的标准治疗无法解决疾病的根本原因 [13] - 公司战略：MBX Biosciences是一家专注于发现、开发和商业化用于治疗内分泌和代谢疾病的新型精准肽疗法的生物制药公司，其管线还包括处于I期开发的MBX 4291和临床前开发的MBX 5765等肥胖症产品组合 [15] 后续计划与活动 - 数据发布：一年开放标签扩展数据将于2026年6月12日在ENDO 2026会议的3 Parathyroid Summit上展示，完整的12周Avail™ II期试验结果将于2026年6月13日美国中部时间下午3点在ENDO 2026上展示，相关材料将在公司官网公布 [9]