文章核心观点 - 公司公布了其遗传性血管性水肿产品组合的新临床数据和真实世界证据，显示其已上市产品ORLADEYO和其在研产品navenibart在降低HAE发作负担和医疗资源使用方面具有一致且持续的积极效果，这强化了其HAE产品组合的实力，并支持了下一代疗法的持续开发[1][2] 新临床数据分析 (ORLADEYO - APeX-P研究) - 针对2至<12岁儿科患者的APeX-P研究48周数据显示，每日一次的ORLADEYO治疗与HAE发作的早期和持续减少相关[3][4] - 需要按需治疗的HAE月发作率中位数从12周标准治疗期的0.691次（范围0-5.03）降至48周ORLADEYO治疗期的0.169次（范围0-1.75）[5] - 需要专业护理的HAE发作次数从12周标准治疗期的22次降至ORLADEYO治疗12周内的3次，并且这一减少在整个治疗期内得以维持，从第37-48周进一步降至0次[5] - 在48周治疗期内未发现显著的安全性问题[5] 新临床数据分析 (Navenibart - ALPHA-STAR研究) - 对在研药物navenibart的1b/2期ALPHA-STAR研究进行的事后分析显示，该药物在不同患者亚组中能一致地减少HAE发作[1][4] - 在按基线发作率、BMI和年龄定义的亚组中均观察到总体HAE发作率的降低[6] - 在所有分析的亚组中均观察到临床相关HAE结局的改善，包括中度或重度发作减少、基线发作率亚组分析显示发作减少，以及按需药物使用减少[6] - 在所有BMI亚组中也观察到治疗导致中度或重度发作次数减少[6] - Navenibart此前已被证明耐受性良好，未报告严重或严重的治疗期不良事件，注射部位反应较少，最常见的TEAE是头痛、鼻咽炎和尿路感染[6] - 该分析结果支持navenibart正在进行的3期评估，其有望成为针对广泛HAE人群的潜在长效疗法，可能每3或6个月给药一次[1][6][12] 真实世界证据 (ORLADEYO) - 通过全面的真实世界证据生成计划，多项研究证明ORLADEYO在常规临床实践中能够实现HAE负担的持续减轻[7] - 在青少年和成人患者中观察到益处，包括从其他长期预防疗法转向ORLADEYO的患者，具体表现为HAE发作减少、医疗资源利用率降低以及患者满意度高[7] - 相关RWE将在多个海报中展示，涉及日本患者特征与治疗结果、从其他预防疗法转换后的发作减少、医疗资源利用减少以及发作频率与严重性评估等主题[8][13] 公司及产品背景 - ORLADEYO是首个也是唯一一个专门用于预防2岁及以上HAE患者发作的口服靶向疗法[1][11] - Navenibart是一种在研的、经YTE修饰的单克隆抗体血浆激肽释放酶抑制剂，作为潜在的长效疗法，目前正在临床试验中进行评估，用于长期预防HAE发作[1][12] - 公司是一家专注于开发和商业化治疗遗传性血管性水肿及其他罕见疾病药物的全球生物技术公司[21]