核心观点 - Absci公司公布了其候选药物ABS-201的1期临床试验积极中期数据，该药物是一种由生成式AI设计的抗催乳素受体抗体，用于治疗雄激素性脱发[1] - 数据显示ABS-201在所有单次递增剂量组中耐受性良好，安全性数据有利，半衰期至少65天，支持每六个月注射两到三次的潜在给药方案[1] - 针对雄激素性脱发参与者的多次递增剂量研究已启动，概念验证中期数据预计在2026年下半年公布，完整数据预计在2027年初公布[1] 临床试验设计与进展 - ABS-201的1期试验是一项正在进行的首次人体、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估其在健康志愿者中的安全性和药代动力学[2] - 试验计划招募多达227名健康成年志愿者，分为单次递增剂量和多次递增剂量队列[11] - 单次递增剂量阶段已完成，共32名参与者，剂量水平为150毫克、450毫克、900毫克和1800毫克静脉注射[2] - 基于对单次递增剂量盲态安全性和药代动力学数据的审查，研究已进入针对雄激素性脱发参与者的皮下多次递增剂量阶段[2] - 多次递增剂量阶段正在评估300毫克、600毫克和1200毫克皮下注射剂量或匹配安慰剂[11] 安全性数据总结 - 截至2026年6月8日数据截止日，盲态汇总中期数据显示研究药物耐受性良好，安全性及耐受性特征良好[3] - 未报告严重不良事件[3] - 所有治疗期出现的不良事件严重程度均为轻度，除单次中度不良事件（头痛）外，该事件被评估为与治疗无关[3] - 报告治疗相关不良事件的参与者有5名，均为轻度[3] - 各队列中最常报告的不良事件是头痛（4名参与者）[3] - 具体各队列安全性数据如下： - SAD 1队列（150毫克，n=8）：至少发生一次不良事件4人（50%），治疗相关不良事件0人（0%）[4] - SAD 2队列（450毫克，n=8）：至少发生一次不良事件6人（75%），治疗相关不良事件2人（25%）[4] - SAD 3队列（900毫克，n=8）：至少发生一次不良事件4人（50%），治疗相关不良事件2人（25%），至少一次中度不良事件1人（13%）[4] - SAD 4队列（1800毫克，n=8）：至少发生一次不良事件2人（25%），治疗相关不良事件1人（13%）[4] 药代动力学与免疫原性数据 - 基于所有四个单次递增剂量队列的可用中期药代动力学数据，ABS-201的半衰期估计至少为65天[5] - 此结果支持在六个月内给药两到三次的潜在可能性[1][5][6] - 根据单次递增剂量队列的中期数据，未观察到抗药物抗体对药代动力学有明显影响[8] 药物作用机制与市场背景 - ABS-201是一种靶向催乳素受体的新型疗法，旨在刺激毛囊再生并促进持久的毛发再生[10] - 在临床前研究中，与米诺地尔相比，该抗体在小鼠模型中显示出统计学上显著更优的毛发再生效果[10] - 雄激素性脱发（俗称男性型或女性型脱发）影响约8000万美国人[9] - 目前FDA仅批准米诺地尔和非那雄胺两种治疗方法，疗效有限且副作用明显，患者治疗选择有限[9] - ABS-201也正在研究作为子宫内膜异位症的潜在“同类最佳”疗法，该领域存在显著的未满足医疗需求和市场潜力[13] 公司技术平台与战略 - Absci是一家临床阶段生物制药公司，利用生成式AI推进突破性疗法的开发[1] - 其集成药物创造平台将尖端AI模型与合成生物学数据引擎相结合，能够快速设计针对挑战性治疗靶点的创新疗法[12] - 该平台利用先进AI算法与湿实验室验证之间的持续反馈循环，每个周期都优化数据并强化模型[12] - 公司除了与顶级药企、生物技术公司、科技公司和学术机构合作外，还在推进其自身由AI设计的疗法管线，包括ABS-201[12]