欧洲监管进展 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对narsoplimab治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病的上市许可申请给出了否定意见 [1][2] - 公司计划请求对该意见进行重新审查，并寻求由欧洲药品管理局召集的特别专家小组对该事项进行独立评审 [3] - 公司首席执行官表示失望，并强调鉴于该疾病的致命性、欧洲缺乏获批疗法以及支持narsoplimab有效性和安全性的全部临床和真实世界数据，该药物应在欧洲获得批准 [5] 产品与市场地位 - Narsoplimab于2025年12月获美国食品药品监督管理局批准，商品名为YARTEMLEA，用于治疗2岁及以上TA-TMA患者，是该适应症首个且唯一获批的疗法 [4] - YARTEMLEA靶向MASP-2，是市场上唯一没有黑框警告、风险评估和缓解策略或疫苗接种要求的全身性补体抑制剂 [4] - 在美国和欧洲，每年大约进行30,000例异基因移植，其中高达56%的受者会发生TA-TMA，严重TA-TMA死亡率超过90% [8] 临床数据与患者可及性 - 上市许可申请得到narsoplimab关键试验临床数据、与未接受narsoplimab治疗的外部登记患者生存率的比较分析以及公司同情用药项目的支持 [5] - 在监管审查期间，公司计划通过全球同情用药项目继续向TA-TMA患者提供YARTEMLEA，并优先儿童患者，但由于药物供应和获取限制，该项目在欧洲仅能覆盖一小部分患者 [5] - 在临床试验中，接受YARTEMLEA治疗的患者中有36%报告了严重且危及生命的感染 [10] 公司管线与业务 - Omeros是一家专注于补体介导疾病、癌症和成瘾或强迫症的创新型生物技术公司 [13] - 公司主要补体抑制剂YARTEMLEA已在美国获批上市，其长效MASP-2抑制剂OMS1029已完成1期临床试验 [13] - 根据近期宣布的资产购买和许可协议，诺和诺德获得了MASP-3抑制剂zaltenibart的全球权利，该药物正处于阵发性睡眠性血红蛋白尿症和其他替代通路适应症的临床开发阶段 [14] - 公司管线还包括由美国国家药物滥用研究所全额资助的用于可卡因使用障碍的磷酸二酯酶7抑制剂OMS527，以及针对多重耐药菌的新型重组抗体和肿瘤学新型分子与细胞治疗项目 [14] 财务与运营 - 2026年第一季度，YARTEMLEA在美国市场推出，当季产品总销售额为1110万美元，扣除批发商分销费和退还款后的净销售额为990万美元 [18]