Itvisma (onasemnogene abeparvovec) 获得欧盟批准 - 诺华公司获得欧盟委员会批准，Itvisma (onasemnogene abeparvovec) 可用于治疗两岁及以上、患有5q脊髓性肌萎缩症且生存运动神经元1基因存在双等位基因突变的儿童、青少年和成人 [1] - 该批准使Itvisma成为欧盟首个也是唯一一个被授权用于广泛SMA患者群体的基因替代疗法 [1] - Itvisma是一种鞘内注射制剂，旨在通过一次性固定剂量靶向SMA的根本遗传病因，无需根据年龄或体重调整剂量 [2] - 该疗法通过将人类SMN1基因的新工作副本递送到患者细胞中，旨在改善运动功能，并为需要持续给药的疗法提供了替代方案 [2] Itvisma的临床数据与市场定位 - 欧盟批准基于注册性STEER研究的数据，以及IIIb期STRENGTH和I/II期STRONG研究的结果 [4] - 在STEER试验中，Itvisma在Hammersmith功能性运动量表扩展版评分上实现了具有统计学意义的2.39分改善，且获益在52周的随访期内得以维持 [4] - STEER和STRENGTH研究的结果也表明，无论是对初治患者还是既往接受过治疗的患者，Itvisma均显示出具有临床意义的获益 [4] - Itvisma的静脉注射制剂在美国、欧盟和其他市场以Zolgensma的商品名销售，用于治疗患有SMA且SMN1基因存在双等位基因突变的婴儿和幼儿 [5] - Itvisma在美国也已获批，用于治疗两岁及以上、经确认存在SMN1基因突变的SMA成人和儿童患者 [8] - 该疗法扩大了针对较大儿童、青少年和成人的一次性基因替代疗法的可及性，可能解决长期未满足的医疗需求 [8] - 随着Itvisma的最新获批，诺华现在能够在欧洲提供覆盖从新生儿到成人不同阶段SMA的基因替代疗法选择 [9] 诺华公司的业务发展与管线战略 - 2026年是诺华的关键一年，公司正面临其历史上最大的专利到期挑战 [10] - 公司目前依赖关键增长驱动产品——Kisqali、Kesimpta、Pluvicto、Scemblix和Leqvio——来支持营收增长 [10] - 诺华也专注于战略性收购以加强其研发管线 [10] - 公司即将从Synnovation Therapeutics收购SNV4818，这是一种泛突变选择性PI3Kα抑制剂，目前处于I/II期临床，用于HR+/HER2-乳腺癌和其他晚期实体瘤 [11] - 该计划与诺华的乳腺癌战略相符，并可能与CDK抑制剂和内分泌疗法联合使用 [11] - 诺华已同意收购Excellergy，包括其处于I期临床的抗IgE抗体Exl-111，该抗体具有延长的半衰期和高亲和力 [12] - 其差异化的作用机制可能实现更快、更深度的受体下调，从而可能改善过敏性疾病患者的症状控制和给药便利性 [12] - 该交易预计在2026年下半年完成，取决于惯例成交条件 [12] 公司业绩与行业比较 - 年初至今，诺华股价上涨11.2%，与行业涨幅11.2%持平 [3] - 诺华的神经科学产品组合包括用于复发型多发性硬化症的Kesimpta和用于偏头痛预防的Aimovig [9]