文章核心观点 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 发布了其2025年度影响力报告，详细阐述了公司在为罕见和超罕见疾病患者及家庭服务方面的工作[1] 报告体现了公司致力于提供急需的、首创疗法，并塑造一个更可及的罕见疾病治疗未来的承诺[2] 创新与研发进展 - 2025年，公司推进了5种处于关键临床研究阶段的在研疗法，这些疗法有潜力惠及全球数万名患者[1] - 公司研发管线专注于解决罕见疾病患者未满足的重大医疗需求[3] - 公司约62%的运营费用投入于研发[6] - 应用其以患者和护理者直接意见为核心的动态开发模型，为临床试验设计提供信息并加速临床开发，该开发在19个国家的超过160个临床试验基地进行[6] 患者支持与可及性 - 公司持续扩大其四种已获批疗法在五个适应症中的可及性[3] - 自2013年以来，通过扩大可及性和患者援助计划，已在50个国家支持了超过700名患者[6] - 2025年参与了超过45场全球患者倡导活动和交流[6] - 发起了“Act for Ultra-Rare”倡议，启动政策讨论，倡导支持超罕见疾病治疗开发的立法[6] 员工与社区投入 - 公司通过参与、包容和专业发展对其全球员工队伍进行投资[4] - 2025年员工整体敬业度得分达到86%[6] - 2025年提供了超过80场员工学习与发展研讨会[6] - 年度员工敬业度调查参与率达到92%[6] - 在全球范围内扩大了慈善影响和社区参与工作，通过约230个资助项目支持了约180个组织，重点领域包括教育、认知和患者倡导[5] - 员工贡献了超过2800小时的志愿服务时间支持本地和全球倡议，并举办了第三届年度全球服务日活动，涵盖全球近40个志愿项目[13] - 批准了约330万美元的慈善捐款、医学教育和健康相关资助，覆盖超过20个国家[13] 环境、治理与认可 - 公司在其运营中推进环境可持续性倡议[7] - 为其位于加州诺瓦托的总部园区和马萨诸塞州贝德福德的基因疗法制造工厂购买了约100%的可再生电力，并通过回收和可持续实验室实践减少了数万磅的废弃物[13] - 在马萨诸塞州萨默维尔启动了第二次“My Green Lab”认证，此前在加州诺瓦托已获得“绿色”级别认证[13] - 进行了首次气候风险评估，以评估运营和供应链中的物理风险和转型风险[13] - 专注于强有力的公司治理、合规和道德商业实践[8] - 2025年未报告重大数据隐私泄露或网络安全事件[13] - 公司2025年的成就获得了多项奖项和荣誉认可[9]，包括被评为美国最佳工作场所之一，并获得多项“最佳工作场所文化卓越奖”，在薪酬、福利、创新、领导力和专业发展等方面获得认可[13]